Akebia Therapeutics Melanjutkan Pengembangan Praliciguat Dengan Pendaftaran Fase 2 Untuk Pengobatan FSGS

Akebia Therapeutics, Inc. (AKBA) telah memulai pendaftaran pasien dalam uji klinis Fase 2 yang mengkaji Praliciguat sebagai terapi potensial untuk Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS), menandai langkah penting dalam mengatasi kebutuhan medis yang belum terpenuhi secara kritis. Pasien pertama telah diberikan dosis minggu ini, menandai awal dari fase studi penting ini.

Tantangan Klinis: FSGS dan Kesenjangan Pengobatan

Focal Segmental Glomerulosclerosis merupakan gangguan ginjal parah yang ditandai oleh jaringan parut progresif pada glomeruli—struktur penyaringan utama ginjal. Sekitar 40.000 pasien di Amerika Serikat hidup dengan kondisi ini, namun saat ini, tidak ada pengobatan yang disetujui FDA secara khusus dirancang untuk mengatasi penyakit ini. Kekosongan terapeutik ini menegaskan kebutuhan mendesak akan kandidat obat inovatif seperti Praliciguat untuk mengisi kekurangan dalam pilihan manajemen klinis.

Memahami Mekanisme Praliciguat

Kandidat utama Akebia berfungsi sebagai stimulator guanylate cyclase (sGC) larut, sebuah mekanisme aksi yang telah menunjukkan janji terapeutik dalam kondisi ginjal terkait. Perusahaan melisensikan Praliciguat dari Cyclerion Therapeutics, dan penelitian awalnya cukup menjanjikan. Studi Fase 1 sebelumnya pada sukarelawan sehat dan evaluasi Fase 2 pada pasien gagal jantung dan penyakit ginjal diabetik tidak menunjukkan kekhawatiran keselamatan yang signifikan, menetapkan profil keamanan dasar yang menguntungkan untuk penyelidikan lebih lanjut.

Desain Uji dan Populasi Pasien

Penelitian Fase 2 yang sedang berlangsung ini disusun sebagai studi acak, double-blind, terkendali plasebo multi pusat yang berfokus pada dewasa dengan FSGS yang dikonfirmasi melalui biopsi. Sekitar 60 pasien yang sudah menerima dosis maksimum yang ditoleransi dari penghambat enzim pengubah angiotensin atau penghambat reseptor angiotensin akan diacak secara 1:1 untuk menerima Praliciguat atau plasebo selama jendela pengobatan 24 minggu.

Pengukuran hasil utama studi ini berfokus pada perubahan dari baseline dalam rasio protein-kripting urin (UPCR) pada Minggu 24. Titik akhir sekunder meliputi persentase pasien yang mencapai remisi parsial, yang didefinisikan sebagai pengurangan 40% dalam UPCR dengan nilai di bawah 1,5 gram per gram. Setelah fase tertutup 24 minggu, semua peserta akan memasuki ekstensi terbuka di mana mereka akan menerima Praliciguat selama 24 minggu tambahan, memungkinkan pengamatan efektivitas dan keamanan yang diperpanjang.

Rangkaian Produk dan Prospek Masa Depan

Selain Praliciguat, portofolio pengembangan Akebia mencerminkan pendekatan multi-sudut terhadap gangguan ginjal dan terkait. Vadadustat (Vafseo) saat ini dalam pengembangan Fase III untuk mengobati anemia yang terkait dengan penyakit ginjal kronis baik pada populasi yang bergantung dialisis maupun tidak. Selain itu, Akebia sedang mengembangkan AKB-9090 untuk mengatasi cedera ginjal akut terkait operasi jantung dan sindrom distress pernapasan akut, serta AKB-10108 untuk retinopati prematuritas pada bayi baru lahir.

Perspektif Pasar

Pada sesi perdagangan hari Selasa, AKBA ditutup di $1.47, menurun sebesar 2.65%. Respon pasar kemungkinan akan bergantung pada data efektivitas dan keamanan interim dari uji klinis Fase 2 ini dan kemampuan perusahaan untuk menunjukkan manfaat klinis yang berarti pada populasi pasien FSGS.