BB-301 Menunjukkan Manfaat Terapeutik Berkelanjutan dalam Penilaian Klinis yang Diperpanjang untuk Distrofi Oculopharyngeal

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) telah mengungkapkan data tindak lanjut yang menarik dari uji coba Fase 1b/2a dari BB-301, kandidat terapi gen yang menargetkan gejala disfagia terkait dengan distrofi otot oculopharyngeal (OPMD). Temuan ini menegaskan dampak jangka panjang pengobatan terhadap fungsi menelan dan kualitas hidup pasien.

Durabilitas Perpanjangan Dikonfirmasi dalam Kohort Pasien Utama

Penilaian selama 24 bulan yang menjadi tonggak dari pasien pertama yang terdaftar di Kohort 1 menunjukkan manfaat terapeutik yang berkelanjutan di luar periode pengobatan awal. Pasien menunjukkan perbaikan progresif dari residu faring setelah menelan—indikator utama kesulitan menelan—disertai pengurangan yang terukur dalam beban gejala disfagia secara keseluruhan. Yang menarik, perbaikan ini bertahan dan bahkan semakin dalam jika dibandingkan dengan status pra-perawatan dasar dan titik pemeriksaan 12 bulan, yang divalidasi melalui evaluasi menelan berbasis sinar-X yang objektif dan hasil yang dilaporkan pasien pada Sydney Swallow Questionnaire (SSQ).

Tingkat Respon yang Kuat di Seluruh Populasi Pasien

Berdasarkan tonggak satu pasien ini, data lengkap Kohort 1—yang mencakup empat pasien yang terdaftar—mencapai status respons penuh pada periode penilaian statistik 12 bulan. Setiap peserta memenuhi kriteria efikasi yang telah ditetapkan Benitec, yang mensyaratkan peningkatan yang dapat dibuktikan di setidaknya dua dari lima kategori penilaian menelan yang distandarisasi. Klasifikasi responden yang konsisten di seluruh kohort awal ini menunjukkan bahwa BB-301 memberikan manfaat klinis yang dapat direproduksi daripada kasus respons yang luar biasa saja.

Selain itu, penilaian pasien terpisah pada interval 12 bulan menegaskan aktivitas modifikasi penyakit yang kuat, memperkuat sinyal durabilitas yang terlihat dalam populasi Kohort 1 yang lebih luas.

Konteks Pasar

Aktivitas saham BNTC pada 9 Januari mencerminkan tekanan yang modest, ditutup pada $11.84 per saham, mewakili penurunan sebesar $0.34 atau 2.79% dari sesi sebelumnya.