Pendekatan Terapi Gen Mengembalikan Produksi Insulin pada Primata Diabetes: Terobosan Terbaru dari Genprex

Genprex Inc. (GNPX) telah mengungkapkan temuan pratinjau preklinis yang menjanjikan untuk GPX-002, sebuah terapi gen baru yang dirancang untuk mengatasi Diabetes Tipe 2 dengan meremajakan sel beta yang tidak berfungsi. Pengobatan ini memanfaatkan vektor virus adeno-associated (AAV) untuk memperkenalkan gen Pdx1 dan MafA secara langsung ke jaringan pankreas, menargetkan penyebab utama kekurangan insulin pada pasien Diabetes Tipe 2.

Bukti Klinis dari Model Primata

Dalam studi primata non-manusia yang inovatif, dua hewan dengan Diabetes Tipe 2 parah menerima GPX-002 melalui metode pengantaran yang berbeda. Primata pertama menjalani infus intraduktal, yang memicu peningkatan progresif dalam metabolisme glukosa. Setelah tujuh bulan, hewan ini mencapai tingkat toleransi glukosa normal—hasil yang luar biasa mengingat kondisi diabetiknya sebelumnya. Primata kedua, yang diobati melalui injeksi langsung ke pankreas, mengalami peningkatan yang substansial, meskipun belum mencapai normalisasi lengkap.

Hasil yang berbeda ini menunjukkan penemuan penting: infus intraduktal tampaknya lebih unggul untuk secara efektif menargetkan baik sel alpha maupun sel beta di dalam pankreas. Para peneliti juga mengidentifikasi bahwa protokol imunospresif menjadi penting untuk terapi berbasis AAV pada primata, dengan reaksi imun biasanya mereda dalam waktu sekitar enam bulan setelah awal pengobatan.

Respon Cepat dalam Studi Tikus

Eksperimen paralel pada tikus Diabetes Tipe 2 menunjukkan hasil yang sama menariknya. Hewan yang diobati menunjukkan peningkatan sekresi insulin yang dipicu glukosa dan pembalikan tingkat gula darah tinggi. Dalam waktu empat minggu setelah pengobatan, tingkat glukosa kembali normal, mengonfirmasi bahwa sel beta memang dapat dipulihkan secara fungsional melalui pendekatan genetik ini.

Memperluas di Luar Diabetes Tipe 1

Penelitian awal Genprex membuktikan bahwa GPX-002 dapat mengubah sel alpha menjadi sel beta yang memproduksi insulin secara fungsional dalam model diabetes Tipe 1. Data Diabetes Tipe 2 saat ini secara signifikan memperluas relevansi klinis terapi ini, karena Diabetes Tipe 2 mencakup populasi pasien yang jauh lebih besar secara global.

Langkah Selanjutnya dan Respon Pasar

Perusahaan sedang mempercepat studi primata non-manusia untuk kedua tipe diabetes dan menyiapkan penilaian toksikologi formal sebagai persiapan untuk aplikasi Investigational New Drug yang akan datang.

Sentimen pasar merespons positif terhadap perkembangan ini. GNPX menutup sesi perdagangan sebelumnya di $1.80, mencerminkan kenaikan 0.86%, sementara aktivitas pra-pasar mendorong saham ke $1.90, naik 5.55%—menandakan kepercayaan investor terhadap potensi terapi ini untuk mengatasi kebutuhan medis yang belum terpenuhi secara signifikan dalam regenerasi sel beta.