RAP-219 Menuju Fase 3 untuk Kejang Fokus Onset saat FDA Menyetujui Peluncuran Uji Coba

Rapport Therapeutics (RAPP) menerima otorisasi FDA untuk langsung memindahkan RAP-219 ke dalam studi registrasi, memungkinkan perusahaan meluncurkan program Fase 3 yang menargetkan kejang onset fokal pada Q2 2026. Persetujuan ini mencerminkan hasil uji coba Fase 2a yang meyakinkan dan menandai RAP-219 sebagai opsi pengobatan yang berpotensi memimpin kategori dalam lanskap epilepsi.

Peluang Klinis

Kejang onset fokal merupakan salah satu presentasi epilepsi yang paling umum, ditandai dengan episode terobosan berulang pada pasien. Opsi pengobatan yang ada sering kali mengalami kesulitan dengan beban efek samping dan pengurangan kejang yang tidak lengkap, menciptakan celah terapeutik yang signifikan. RAP-219 berfungsi sebagai terapi molekuler yang ditargetkan, dirancang untuk memodulasi jalur reseptor otak tertentu dengan tujuan meningkatkan pengendalian kejang dan hasil pasien.

Desain Uji Coba Fase 3 dan Garis Waktu

Uji coba registrasi akan dilakukan sebagai studi multicenter, acak, terkendali plasebo pada pasien dewasa yang mengalami kejang onset fokal. Peserta studi akan diacak untuk menerima RAP-219 atau plasebo, dengan metrik utama menilai pengurangan kejadian kejang bulanan bersama dengan pemantauan keamanan jangka panjang. Secara bersamaan, Rapport memulai cabang akses lanjutan yang memungkinkan peserta Fase 2a melanjutkan pengobatan; hasil awal dari studi ekstensi ini diharapkan muncul selama paruh kedua tahun 2026.

Memperluas Jalur Pengembangan Epilepsi

Selain kejang onset fokal, Rapport sedang mengembangkan pengobatan untuk kejang tonik-klonik umum primer (PGTCS), subtipe kejang umum yang dominan. Program Fase 3 dalam PGTCS diperkirakan akan dimulai pada H1 2027. Perusahaan juga sedang mengembangkan evaluasi Fase 2 dalam mania bipolar, sambil mengembangkan varian injeksi rilis diperpanjang dan mengejar program klinis tambahan dalam nyeri neuropatik, profilaksis migrain, dan kondisi pendengaran sensorineural.

Posisi Keuangan dan Kinerja Saham

Rapport mempertahankan neraca sebesar $531 juta dalam kas dan investasi jangka pendek pada akhir kuartal, menempatkan perusahaan untuk mempertahankan operasi hingga H2 2029. Selama dua belas bulan terakhir, saham RAPP diperdagangkan dalam kisaran $5,66 hingga $42,39. Pada sesi sebelumnya, saham ditutup di $32,42, mewakili kenaikan 5,16%, dan kenaikan lanjutan dalam perdagangan setelah jam tutup mencapai $32,90, naik tambahan 1,48%.