Terobosan Agios: AQVESME Mendapatkan Persetujuan FDA untuk Pengobatan Ganda Thalassemia

Agios Pharmaceuticals Inc. (AGIO) telah mencapai tonggak regulasi yang signifikan dengan persetujuan FDA terhadap AQVESME (mitapivat), menandai pengobatan oral pertama dan satu-satunya yang menargetkan anemia baik pada bentuk thalassemia alpha maupun beta yang tidak bergantung pada transfusi maupun bergantung pada transfusi.

Cara Kerja Formula Piruvat

Terapi yang baru disetujui ini merupakan aktivator piruvat kinase (PK) yang dirancang khusus untuk mengatasi disfungsi seluler mendasar pada pasien thalassemia. Dengan meningkatkan jalur formula piruvat di tingkat enzim, mitapivat membantu memulihkan stabilitas sel darah merah dan mengurangi hemolisis, sehingga meredakan gejala anemia pada populasi yang terkena.

Strategi Pasar dan Posisi Merek

Perusahaan telah menerapkan pendekatan dual-branding strategis. Di pasar AS, AQVESME akan berfungsi sebagai nama merek untuk pengobatan thalassemia di bawah program Strategi Evaluasi dan Mitigasi Risiko (REMS) yang wajib. Secara bersamaan, PYRUKYND—senyawa aktif yang sama—terus menangani defisiensi piruvat kinase tanpa pembatasan REMS. Pasar internasional akan mempertahankan nomenklatur PYRUKYND untuk kedua indikasi yang disetujui atau sedang dalam pertimbangan regulasi.

Garis Waktu Komersialisasi dan Dampak Pasar

Agios memperkirakan ketersediaan komersial AQVESME di pasar AS pada akhir Januari 2026, tergantung pada pelaksanaan penuh kerangka kerja REMS. Persetujuan regulasi ini menempatkan Agios untuk menangkap segmen pasien yang sebelumnya kurang terlayani yang membutuhkan terapi thalassemia khusus.

Setelah penutupan pasar hari Selasa, saham AGIO menunjukkan tekanan moderat, menetap di $24.59, turun $0.36 atau 1.44%. Perdagangan setelah jam kerja menunjukkan pergerakan minimal di $24.58. Persetujuan ini merupakan momen penting untuk ekspansi pipeline dan penguatan portofolio terapeutik Agios dalam gangguan hematologis langka.