Cathie Wood apuesta fuerte por CRISPR！La terapia de edición genética con una tasa de alivio del 90% sorprende a la comunidad médica

CRISPR Therapeutics (CRSP) desarrolla terapias de edición genética, tecnología central CRISPR/Cas9. Cathie Wood invierte con gran peso en la compañía, cuyo precio de acción es de 53.77 dólares, con un aumento del 2.54%. Zugo-Cel muestra una tasa de remisión del 90% en ensayos para linfoma, con un 70% de remisiones completas. En pacientes con LES, se produce agotamiento de células B en 48 horas, alcanzando remisión sin medicación en seis meses.

Zugo-Cel, un avance clínico revolucionario

CRISPR Therapeutics anunció recientemente los datos clínicos más recientes de su terapia de edición genética Zugo-Cel (anteriormente CTX112), sorprendiendo a la comunidad médica. Zugo-Cel es una terapia CAR-T alogénica, dirigida específicamente a la molécula CD19, que se expresa de manera anómala en diversos tumores hematológicos malignos. Zugo-Cel utiliza la plataforma CRISPR/Cas9 para editar genes, con el objetivo de potenciar la actividad de las células T y permitir que eviten el reconocimiento por parte del sistema inmunológico del cuerpo.

En ensayos clínicos para lupus eritematoso sistémico (LES) y otras enfermedades autoinmunes, Zugo-Cel ha mostrado efectos prometedores. Cuatro pacientes tratados con Zugo-Cel, incluyendo dos con LES y dos con miopatía necrotizante mediada por inmunidad, presentaron agotamiento rápido y notable de células B periféricas en solo 48 horas, efecto que duró al menos 28 días.

Es especialmente notable que la primera paciente con LES tratada alcanzó remisión sin medicación a los seis meses, un logro que ofrece nuevas esperanzas para enfermedades autoinmunes resistentes. El lupus es una enfermedad autoinmune crónica, donde los tratamientos tradicionales suelen requerir inmunosupresores a largo plazo, con efectos secundarios significativos y sin cura definitiva. La remisión sin medicación ofrecida por Zugo-Cel podría significar que los pacientes podrían liberarse de la medicación de por vida.

Zugo-Cel también muestra un gran potencial en el tratamiento de tumores hematológicos malignos, especialmente linfoma de células B grandes. En un ensayo con pacientes con linfoma de células B grandes recurrente o resistente, Zugo-Cel alcanzó una tasa de remisión global del 90% tras administrar 6 millones de células, con un 70% de remisiones completas. Estos resultados representan un avance importante para pacientes con tratamientos limitados.

Los datos del ensayo también indican que el 67% de los pacientes mantuvieron remisión completa durante un seguimiento de un año, sugiriendo que Zugo-Cel no solo tiene efectos a corto plazo, sino también beneficios a largo plazo. Se continuarán explorando estas terapias en futuros ensayos en el campo de los cánceres hematológicos, con potencial para convertirse en uno de los principales tratamientos en el futuro.

Disruptividad y desafíos comerciales de la tecnología CRISPR/Cas9

El éxito de CRISPR Therapeutics no solo proviene de sus avances clínicos, sino también del potencial de su tecnología de edición genética. CRISPR/Cas9 permite editar secuencias de ADN con precisión, permitiendo a los científicos reparar o reemplazar genes a nivel celular, lo que representa una revolución en el tratamiento de enfermedades genéticas. La principal ventaja de esta tecnología es que las terapias CAR-T pueden evitar el reconocimiento inmunológico, y las terapias alogénicas reducen significativamente los costos y tiempos de tratamiento.

Datos clínicos de Zugo-Cel

Tratamiento de enfermedades autoinmunes

· Remisión sin medicación a los 6 meses en pacientes con LES

· Agotamiento rápido de células B periféricas en 48 horas

· Efecto que dura al menos 28 días

Tratamiento de cánceres hematológicos

· Linfoma de células B grandes: tasa de remisión global del 90%

· 70% de pacientes alcanzaron remisión completa

· 67% de pacientes mantuvieron remisión tras un año

· Efectivo en pacientes con recaída o resistencia

Sin embargo, la tecnología CRISPR aún enfrenta desafíos. En aplicaciones clínicas, la precisión y seguridad de la edición genética son cruciales, ya que errores en la edición pueden causar efectos adversos graves. Además, los costos y la duración de los ensayos clínicos son elevados, y es necesario garantizar que la tecnología pueda aplicarse a gran escala y obtener ventajas competitivas en el mercado para su comercialización. La competencia en el campo de la edición genética es cada vez mayor, con empresas como Editas Medicine, Intellia Therapeutics y otras desarrollando tecnologías similares. Los riesgos regulatorios y éticos también son considerables: la aprobación por la FDA es estricta y prolongada, y aún se necesitan datos de seguridad a largo plazo. Las políticas de reembolso médico también presentan incertidumbre.

Lógica de inversión de Cathie Wood y perspectivas del precio de las acciones de CRISPR

Cathie Wood’s Ark Invest es uno de los principales apoyos de CRISPR Therapeutics. Ark no solo posee una gran participación en sus acciones, sino que también confía en el futuro de la edición genética. Wood considera que esta tecnología será un avance clave en la medicina futura, y que CRISPR Therapeutics, como líder en el sector, será una de las empresas en las que más se invertirá en la próxima década.

El rendimiento de las acciones de CRISPR Therapeutics desde su salida a bolsa ha sido muy observado. Aunque enfrenta riesgos elevados asociados a la tecnología de edición genética, los avances en I+D han atraído a numerosos inversores. Según los datos recientes, en la primera semana de 2026, el precio de cierre fue de 53.77 dólares por acción, con un aumento del 2.54%, reflejando una reacción positiva del mercado a los datos clínicos más recientes.

CRISPR Therapeutics representa el potencial ilimitado de la tecnología de edición genética en la medicina. La compañía ha logrado avances notables en el tratamiento de enfermedades autoinmunes y cánceres hematológicos gracias a su innovación. Con la continuación de los ensayos clínicos, tiene potencial para convertirse en un líder en la biotecnología. Para los inversores, el futuro de esta empresa está lleno de oportunidades y desafíos, y el respaldo de Cathie Wood aporta mayor confianza en su desempeño bursátil.

No obstante, los inversores deben tener en cuenta que las acciones del sector biotecnológico son de alto riesgo y alta recompensa. Fracasos en ensayos clínicos, obstáculos regulatorios, avances de competidores y otros factores pueden afectar drásticamente el precio de las acciones. Actualmente, CRISPR Therapeutics aún no es rentable de forma estable; sus ingresos principales provienen de acuerdos de licencia y pagos por hitos, y la verdadera monetización dependerá de la aprobación y comercialización de más terapias.