Sangamo的ST-920在腎功能方面展現出正向趨勢——法布雷氏症基因療法的一大突破

桑加莫治療公司（Sangamo Therapeutics）公布其第一/二期STAAR臨床試驗的令人鼓舞結果，顯示實驗性基因療法isaralgagene civaparvovec（ST-920）在法布雷氏症患者的腎功能方面取得了顯著改善。在腎功能指標中觀察到的正向趨勢，代表在治療這種罕見遺傳疾病方面取得了重要進展，該疾病患者通常因酶缺乏而逐步造成器官損傷。

數據顯示內容：臨床結果呈正向趨勢

該試驗追蹤了來自不同治療背景的32名患者——包括目前接受酶替代療法（ERT）、已停止ERT至少六個月的患者，以及從未接受ERT的患者。在所有參與者中，ST-920在52週時的估算腎小球濾過率（eGFR）呈每年1.965毫升/分鐘/1.73平方米的正向年化趨勢，這一指標衡量腎臟濾除血液廢物的效率。對於追蹤兩年的19名患者，正向趨勢仍持續，為每年1.747毫升/分鐘/1.73平方米，顯示該療法具有持續的益處。

除了腎功能外，試驗還記錄了心臟結構與功能在一年內的穩定性，並在不同患者子群中取得了一致的結果。最令人矚目的是，接受ST-920的患者在長達4.5年的時間內，維持了高水平的α-半乳糖苷酶A（a-Gal A）活性——這是法布雷氏症患者缺失的酶，展現了基因療法效果的持久性。

監管快速通道：加速批准的前景

ST-920已獲得多項FDA認可的資格，包括孤兒藥（Orphan Drug）、快速通道（Fast Track）以及再生醫學先進療法（RMAT）資格。更重要的是，FDA已同意將第一/二期試驗中52週腎功能改善的正向趨勢數據作為加速批准的主要依據，免除傳統漫長審查流程。

2025年12月，桑加莫啟動向FDA提交生物製劑許可申請（BLA）的滾動申請，尋求在此加速途徑下獲得批准。這意味著法布雷氏症患者有望比傳統藥物開發時間更早獲得ST-920的治療。值得注意的是，ST-920不需要某些其他基因療法所需的密集預處理方案，降低了治療負擔與安全風險。

市場機會：為何此事重要

根據Grandview Research的市場研究，2023年全球法布雷氏症治療市場規模達到25.4億美元。隨著ST-920有望成為具有變革性的療法，預計到2030年市場將擴展至49.3億美元，年複合成長率約9.9%。這一擴展不僅反映出診斷與認知的增加，也彰顯投資者與醫療系統對於能夠阻止或逆轉疾病進展的療法的高度重視。

對於主要由兒童和年輕成人患病的法布雷氏症患者來說，這是一種能提供持久腎功能改善的基因療法，代表著一項真正的醫學進步。ST-920試驗中觀察到的正向趨勢表明，患者可能會經歷持續的功能性益處，而非僅僅是疾病穩定。

接下來的步驟

桑加莫的臨床數據團隊將於2026年2月在第22屆世界研討會（WORLD Symposium）上，通過多個平台展示詳細研究結果與海報，向醫學界提供關於正向趨勢及其意義的全面同行評審分析。滾動BLA申請流程意味著FDA將在數據陸續提交時進行審查，有望加快批准流程。

憑藉良好的安全性數據、持久的臨床益處與監管支持，ST-920有望成為法布雷氏症的潛在顛覆性治療選擇——這是一種過去治療選項有限的罕見疾病。腎功能指標中的正向趨勢暗示，基因療法或許能為長期尋求改善的罕見疾病患者帶來希望：實現有意義的、持續的改善，而非僅僅是減緩病情惡化。