賓德的高劑量 DEVOTE 研究證明在不同的 SMA 人群中，Nusinersen 的療效得到了提升

Biogen 在其高劑量治療方案的最新臨床驗證中取得了重要里程碑。最近發表於《自然醫學》的 DEVOTE 研究提供了有力證據，證明增強版 nusinersen 配方在脊髓性肌萎縮症中的治療潛力。這項研究代表了在治療這種影響全球兒童與成人的最具挑戰性的神經肌肉疾病方面的重大進展。

不同患者群體的臨床益處

DEVOTE 試驗評估了較高治療劑量的 nusinersen——在初始負荷期為 50 毫克/5 毫升，持續維持治療則為 28 毫克/5 毫升。一個關鍵發現是，這種高劑量方案在患者人口統計學特徵方面都能提供穩定的安全性與臨床療效。研究涵蓋了不同年齡、不同既往治療史以及不同基線功能狀態的個體，證明其在 SMA 患者範圍內具有廣泛適用性。

這種全面的患者覆蓋尤為重要，因為 SMA 表現出異質性，疾病表現因人而異。通過展示在如此多樣化的族群中都具有療效，DEVOTE 研究確認高劑量策略比傳統治療方案提供更普遍的益處。

法規進展與市場擴展

Biogen 已在歐盟和日本獲得高劑量 nusinersen 的批准，彰顯國際對此治療進步的認可。美國的監管程序仍在進行中，FDA 正在加速審查申請，預計決策將於四月初做出。

這一階段性的國際推廣使 Biogen 在競爭激烈的 SMA 治療市場中佔據有利位置。市場反應相當積極，公告後股價上漲 0.53%，達到 177.69 美元，反映投資者的信心。

對 SMA 治療創新的影響

DEVOTE 研究的成功凸顯了基因醫學在神經肌肉疾病治療中的日益成熟。證明較高的治療劑量能在不影響耐受性的情況下安全地應用於多樣化患者群，這一研究重塑了治療範式，並有望改善全球 SMA 患者的長期預後。通過《自然醫學》的驗證，進一步鞏固了 Biogen 臨床方案的科學可信度，也展現了在基因神經疾病中優化劑量策略的更廣泛潛力。