Mirum Pharmaceuticals 2026 年擴展計劃，推動 Alagille 症候群治療的進展

Mirum Pharmaceuticals 已經進入2026年的關鍵轉折點，展現出強勁的財務表現和有前景的臨床進展。公司的發展軌跡顯示出重大的成長機會，尤其是其擴展的治療組合，包括針對罕見遺傳性肝病Alagille綜合症的療法——這是一個嚴重被忽視的患者群體。

財務實力與臨床動能

這家製藥公司已達成重要的財務里程碑，彰顯其從研發階段創業公司轉型為創收企業的轉變。最值得一提的是，Mirum在2025年實現了正向營運現金流，對於任何小型生技公司來說都是一個轉折點。這種財務穩定性為公司雄心勃勃的臨床管線提供了關鍵的資金支持，同時降低了對外部資本的依賴。

營收增長顯著加快。Mirum的旗艦產品Livmarli在2025年的淨銷售額大幅提升，較去年同期成長69%，達到3.59億美元。公司已建立的膽汁酸替代療法，包括Cholbam和Ctexli，額外貢獻了1.61億美元，較去年同期成長31%。管理層預估2026年的總營收將介於6.3億至6.5億美元，展現出持續的商業動能。

法規批准推動臨床信譽

Mirum在2025年獲得兩項關鍵的FDA批准，擴大了公司的市場空間。2月，FDA批准Ctexli用於治療腦脊髓性膽固醇沉積症（CTX），這是一種罕見的遺傳性疾病，影響膽汁酸代謝。對於罕見疾病患者來說，更具意義的是，該機構在4月批准了Livmarli的片劑劑型，專門用於與兩種嚴重肝病相關的膽汁淤積性瘙癢：Alagille綜合症和進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）。

Alagille綜合症的批准尤為重要，因為這種遺傳性疾病會導致進行性肝病，並顯著影響生活品質。口服片劑的推出為患者提供了更方便的治療選擇，較早期的劑型更易於服用，可能改善患者的依從性和治療效果。

策略性收購擴展罕見疾病領域

2026年1月底，Mirum完成了對Bluejay Therapeutics的收購，加入了brelovitug。Brelovitug針對慢性丁型肝炎病毒（HDV），這是一種嚴重的病毒感染，目前在美國尚無獲批的治療方案。此次收購強化了Mirum對於被忽視的罕見肝病的專注，並使其臨床管線超越膽汁酸疾病範疇。

2026年催化劑日曆：值得關注的重點

未來一年將出現多個轉折點，可能大幅影響公司的發展軌跡。其中最重要的是volixibat，一款針對原發性硬化性膽管炎（PSC）的候選藥物——這是一種進行性肝病，目前在美國市場尚無獲批的療法。Mirum預計在2026年第二季度公布第二期B臨床試驗結果，並有望在下半年提交加速批准申請。若獲得監管批准，volixibat具有巨大的商業潛力，因為PSC患者的未滿足需求非常大。

同時，Mirum也在評估volixibat在另一適應症——原發性膽汁性膽管炎（PBC），這是全球最常見的膽汁淤積性肝病。該研究的招募預計在2026年下半年完成。

Bluejay的收購也帶來近期的催化劑。針對HDV的brelovitug的第三期臨床結果預計在2026年下半年公布。若數據成功，可能在2027年初提交批准申請，為公司創造新的收入來源。

此外，Mirum已加快Livmarli在與罕見膽汁淤積相關瘙癢的第三期研究的進度。公司預計在2026年上半年完成招募，並計劃在年底前公布結果，可能進一步擴展Livmarli的適應症範圍。

未來展望

Mirum Pharmaceuticals在2026年站在一個重要的轉折點上，結合了成熟的商業成功與強大的臨床管線。公司展現出產生正向現金流、獲得法規批准（包括具有重要意義的Alagille綜合症適應症）以及策略性收購互補資產的能力，顯示其在多個層面積極布局。2026年充滿催化劑的環境，有望驗證管理層的戰略方向，並支持股價的持續表現。