Relacorilant 在白金抗性卵巢癌治療中達成生存里程碑

生物科技行業在1月22日經歷了重大資產調整，當天Corcept Therapeutics公布了突破性的臨床數據，可能重塑鉑耐藥性卵巢癌的治療範式。這一癌症適應症代表腫瘤學中的一個關鍵前沿，有限的治療選擇造成了巨大的未滿足醫療需求。該公司研發中的藥物relacorilant在第三期ROSELLA試驗中與標準化療聯合使用時展現出令人信服的療效，為投資者和患者帶來了對公司未來產品線擴展的重新樂觀。

臨床突破：ROSELLA試驗帶來積極的總生存期數據

ROSELLA研究達成了其主要終點，顯示鉑耐藥性卵巢癌患者的總生存期有顯著改善。使用relacorilant結合nab-紫杉醇化療的治療組比單獨化療的患者死亡風險降低了35%。接受聯合治療的患者中位總生存期達到16個月，而對照組為11.9個月，這一臨床意義重大的改善填補了該癌症族群的一個關鍵空白。

這種雙藥方案在療效上證明了其高效性，且未影響安全性。該組合的耐受性與單用nab-紫杉醇相當，表明relacorilant在提供額外臨床益處的同時，並未增加患者負擔。對於通常預後不佳、選擇有限的鉑耐藥性卵巢癌患者來說，這一數據代表了一種潛在的變革性治療策略。

ROSELLA試驗的進展緊隨2025年4月公布的無進展生存期（PFS）積極結果，當時該研究在盲法獨立中心評審中達成了其初步主要終點。管理層表示，relacorilant的雙重機制——在不需生物標記篩選或額外安全監測的情況下同時改善PFS和OS——使得該組合有望成為該疾病的新治療標準。

法規進展與全球市場擴展

relacorilant在鉑耐藥性卵巢癌的法規路徑已穩步推進。2025年9月，FDA接受了該藥與nab-紫杉醇聯合用藥的新藥申請（NDA）。預計2026年7月11日將做出關鍵決策，這可能是該癌症治療的一個重要里程碑。

國際擴展方面也在同步推進。Corcept已向歐洲藥品管理局（EMA）提交了relacorilant的上市許可申請，尋求在鉑耐藥性卵巢癌中的批准，預計2026年晚些時候將有決策結果。這一平行的國際策略反映出公司對該治療在主要市場的商業潛力充滿信心。

除了單一藥物策略外，Corcept還在第二期BELLA研究中評估聯合用藥方案，將relacorilant與nab-紫杉醇及羅氏的抗血管生成藥物Avastin（貝伐單抗）結合。這一三藥聯合研究旨在判斷是否能為鉑耐藥性卵巢癌患者提供額外的臨床優勢。

該開發管線不僅局限於鉑耐藥適應症。relacorilant也在評估用於鉑敏感性卵巢癌，以及其他實體瘤，包括子宮內膜癌、宮頸癌、胰腺癌和前列腺癌，顯示出其在腫瘤學領域的潛在廣泛應用。

先前挫折與策略意涵

近期的進展必須放在一個重要的法規失望背景下理解。Corcept最近收到FDA的完整回應信（CRL），涉及relacorilant在庫欣氏症（內源性高皮質醇血症）中的替代適應症。儘管GRACE研究數據積極，並有GRADIENT確認試驗的支持結果，以及長期隨訪和第二期證據，但FDA認為仍需更多療效證據才能批准。

這一庫欣氏症適應症的法規挫折凸顯了FDA對證據標準的嚴格，即使第三期和確認試驗已顯示臨床益處。此延遲影響公司多元化收入來源的戰略目標，因為目前公司唯一的商品是針對內源性高皮質醇血症和庫欣氏症的Korlym。

Korlym在2025年前九個月的銷售額達到5.593億美元，同比增長約13.4%。儘管這一增長趨勢依然穩健，但降低對單一商品的依賴，有助於長期的商業可持續性。因此，卵巢癌適應症在公司策略中變得尤為重要，尤其是在公司面對法規和商業環境的挑戰時。

市場背景與股價表現

在ROSELLA突破公告前的六個月內，Corcept的股價已下跌40%，遠超生物科技行業整體下跌的2.9%。1月22日的股價變動反映出投資者對公司腫瘤領域前景和管線潛力的重新評估，該日股價在積極的癌症研究結果公布後上漲13.7%。

relacorilant在鉑耐藥性卵巢癌中的成功，有望開創一個新的治療類別，並在FDA審查通過後鞏固Corcept在競爭激烈的腫瘤市場中的地位，前提是該適應症獲得最終批准。