Benitec Biopharma Inc. (BNTC) 公布了其針對眼肌腦肌萎縮症（(OPMD)）相關吞嚥困難症狀的基因療法候選藥物 BB-301 的 Phase 1b/2a 試驗的令人信服的延伸追蹤數據。研究結果強調了該療法對吞嚥功能和患者生活品質的持久影響。## 延長耐久性在主要患者群中得到確認對於第一批入組於 Cohort 1 的患者進行的 24 個月評估顯示，治療效果在初期治療期後仍然持續。該患者的吞嚥後咽腔殘留物（吞嚥困難的關鍵指標）逐步改善，並且整體吞嚥困難症狀負擔有明顯減少。值得注意的是，這些改善不僅持續存在，甚至在與基線治前狀態和 12 個月檢查點相比時，情況更為改善，這些都通過客觀的 X 光吞嚥評估和患者報告的 Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) 得到驗證。## 患者群體中的反應率穩健在這一單一患者的里程碑基礎上，完整的 Cohort 1 數據集——包括四名入組患者——在 12 個月的統計評估期間達到了完全反應狀態。每位參與者都符合 Benitec 預先定義的療效標準，該標準要求在五個標準化吞嚥評估類別中的至少兩個方面有明顯改善。這種在整個早期群體中的一致反應分類表明 BB-301 提供可重複的臨床益處，而非個別的特殊反應案例。此外，在 12 個月的評估中，另一位患者的評估再次證實了其強大的疾病修飾作用，進一步強化了在更廣泛的 Cohort 1 群體中顯示的耐久性信號。## 市場背景1 月 9 日，BNTC 股價表現溫和，收盤價為每股 11.84 美元，較前一交易日下跌 0.34 美元，跌幅為 2.79%。
BB-301 在擴展臨床評估中展現持續的治療效果，用於眼咽肌肉營養不良症
Benitec Biopharma Inc. (BNTC) 公布了其針對眼肌腦肌萎縮症（(OPMD)）相關吞嚥困難症狀的基因療法候選藥物 BB-301 的 Phase 1b/2a 試驗的令人信服的延伸追蹤數據。研究結果強調了該療法對吞嚥功能和患者生活品質的持久影響。
延長耐久性在主要患者群中得到確認
對於第一批入組於 Cohort 1 的患者進行的 24 個月評估顯示，治療效果在初期治療期後仍然持續。該患者的吞嚥後咽腔殘留物（吞嚥困難的關鍵指標）逐步改善，並且整體吞嚥困難症狀負擔有明顯減少。值得注意的是，這些改善不僅持續存在，甚至在與基線治前狀態和 12 個月檢查點相比時，情況更為改善，這些都通過客觀的 X 光吞嚥評估和患者報告的 Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) 得到驗證。
患者群體中的反應率穩健
在這一單一患者的里程碑基礎上，完整的 Cohort 1 數據集——包括四名入組患者——在 12 個月的統計評估期間達到了完全反應狀態。每位參與者都符合 Benitec 預先定義的療效標準，該標準要求在五個標準化吞嚥評估類別中的至少兩個方面有明顯改善。這種在整個早期群體中的一致反應分類表明 BB-301 提供可重複的臨床益處，而非個別的特殊反應案例。
此外，在 12 個月的評估中，另一位患者的評估再次證實了其強大的疾病修飾作用，進一步強化了在更廣泛的 Cohort 1 群體中顯示的耐久性信號。
市場背景
1 月 9 日，BNTC 股價表現溫和，收盤價為每股 11.84 美元，較前一交易日下跌 0.34 美元，跌幅為 2.79%。