基因療法方法恢復糖尿病靈長類動物的胰島素產生：Genprex的最新突破

Genprex Inc. (GNPX) 公布了有前景的GPX-002臨床前研究結果，這是一種旨在解決2型糖尿病的新型基因療法，通過使功能失調的β細胞恢復活力來達成。該療法利用腺相關病毒(AAV)載體，將Pdx1和MafA基因直接引入胰腺組織，針對2型糖尿病患者胰島素缺乏的根本原因。

靈長類模型的臨床證據

在一項突破性的非人靈長類研究中，兩隻患有嚴重2型糖尿病的動物接受了不同傳遞方式的GPX-002。第一隻靈長類進行了導管內注射，促使血糖代謝逐步改善。七個月後，該動物達到了正常的血糖耐受水平——這在其基線糖尿病狀況下是一個了不起的結果。第二隻靈長類則通過胰腺直接注射治療，取得了顯著的改善，但尚未完全正常化。

這些不同的結果揭示了一個關鍵發現：導管內注射似乎在有效針對胰腺內的α細胞和β細胞方面更為優越。研究人員還發現，免疫抑制方案在AAV基因療法中變得至關重要，免疫反應通常在治療開始後約六個月內解決。

鼠類研究的快速反應

在2型糖尿病小鼠中的平行實驗也展示了同樣令人信服的結果。治療後的動物展現出增強的葡萄糖刺激胰島素分泌能力，並逆轉了高血糖水平。治療後四週內，血糖水平恢復正常，證明通過這種基因方法確實可以功能性地恢復β細胞。

擴展到1型糖尿病之外

Genprex早期的研究證明GPX-002能將α細胞轉化為具有功能的類胰島素β樣細胞，用於1型糖尿病模型。當前的2型糖尿病數據大大擴展了該療法的臨床應用範圍，因為2型糖尿病在全球範圍內的患者群體遠大於1型。

下一步與市場反應

公司正加快兩種糖尿病模型的非人靈長類研究，並準備正式的毒理學評估，以便最終申請臨床試驗新藥（IND）。

市場情緒對這些進展反應積極。GNPX在前一個交易日收盤價為$1.80，漲幅0.86%，而盤前交易推動股價至$1.90，上漲5.55%，顯示投資者對該療法有望解決β細胞再生重大未滿足醫療需求的信心。