Agios的突破：AQVESME獲得FDA批准用於雙重地中海貧血治療

安吉奧製藥公司 (AGIO) 在獲得 FDA 批準 AQVESME (mitapivat) 方面取得了重要的監管里程碑，這是首個也是唯一一個針對非輸血依賴和輸血依賴性α-地中海貧血及β-地中海貧血的口服治療藥物。

丙酮酸配方的運作原理

這款新獲批的療法代表了一種專為解決地中海貧血患者細胞功能障礙而設計的丙酮酸激酶 (PK) 激活劑。通過在酶層面增強丙酮酸配方途徑，mitapivat 有助於恢復紅血球的穩定性並減少溶血，從而緩解受影響人群的貧血症狀。

市場策略與品牌定位

公司採用了雙品牌策略。在美國市場，AQVESME 將作為地中海貧血治療的品牌名稱，並在強制性風險評估與緩解策略 (REMS) 計劃下推行。同時，PYRUKYND——相同的活性化合物——將繼續用於解決丙酮酸激酶缺乏症，且不受 REMS 限制。國際市場將保持 PYRUKYND 的命名，用於已獲批或正在監管審查中的兩種適應症。

商業化時間表與市場影響

安吉奧預計 AQVESME 將於2026年1月底在美國市場正式上市，前提是完整實施 REMS 框架。這一監管批准使安吉奧得以進入一個先前未被充分服務的患者群體，這些患者需要專門的地中海貧血治療。

週二收盤後，AGIO 股價略有壓力，收於24.59美元，下跌0.36美元，跌幅1.44%。盤後交易顯示變動不大，報24.58美元。此次批准標誌著安吉奧在罕見血液疾病領域的管線擴展和治療組合強化的關鍵時刻。