Magrolimab 在 MDS 治療中展現前景：FDA 授予突破性療法認定

吉利德科學在其免疫療法管線中取得了重要的里程碑。美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予 magrolimab 針對新診斷的骨髓異常增生綜合症 (MDS)，一種由骨髓血球生成缺陷引起的血液惡性腫瘤，突破性療法（Breakthrough Therapy）資格。

臨床證據推動監管加速

FDA 的快速通過資格是基於令人信服的第1b期試驗結果。在未經治療的中度、高度及極高風險 MDS 患者中，將 magrolimab 與阿扎胞苷（azacitidine）聯合使用，91%的可評估患者 (n=33) 展示了客觀反應率。其中，42% 的患者達到完全緩解——這對於治療選擇有限的患者群體來說是一個特別令人鼓舞的發現。

值得注意的是，該藥物組合展現出良好的安全性特徵。研究人員未觀察到劑量限制性毒性，且沒有因治療相關不良事件而中斷治療的情況。這種耐受性特徵進一步強化了 magrolimab 在持續開發中的臨床形象。

解決未滿足的醫療需求

MDS 是一個嚴重的臨床挑戰。每年約有 15,000 名美國人被診斷出 MDS，但該領域已經經歷了 14 年的缺乏新批准藥物的局面。生存結果凸顯了緊迫性：低風險患者平均存活六年，而高風險患者則通常存活 18 個月。

突破性療法資格認可 magrolimab 有潛力顯著改變這些結果，超越現有的標準治療。

理解 Magrolimab 的作用機制

Magrolimab 是一款首創的單克隆抗體，靶向 CD47，一個被惡性細胞利用來逃避免疫系統吞噬的「不要吃我」檢查點信號。通過破壞巨噬細胞上的 CD47-SIRPα 相互作用，該藥物釋放出先天免疫殺傷能力，對抗癌細胞。這種免疫學方法與傳統的細胞毒性策略截然不同。

開發進展與未來研究

公司目前正在執行第3期 ENHANCE 試驗，這是一項隨機、安慰劑對照的研究，調查 magrolimab 與阿扎胞苷在治療新診斷高風險 MDS 患者中的效果。該試驗將以完全緩解率和緩解持續時間作為主要終點。

除了 MDS，magrolimab 也在多種血液和實體腫瘤惡性腫瘤中進行研究。FDA 先前已授予急性骨髓性白血病 (AML)、瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (DLBCL) 和濾泡性淋巴瘤的快速通過資格。FDA 和歐洲藥品管理局（EMA）也已授予特定適應症的孤兒藥資格，反映出這些血液惡性腫瘤的未滿足需求。

重要的監管注意事項

Magrolimab 目前仍處於研究階段，尚未在任何司法管轄區獲得批准。該藥物的最終安全性和有效性取決於第3期試驗的完成及監管申請流程。前瞻性聲明承認其中固有的不確定性：監管機構可能拒絕批准，研究結果可能不佳，或公司可能改變其開發策略。這些潛在結果凸顯了早期藥物開發的偶然性。