LITFULO 獲得 FDA 核准：嚴重脫髮患者的新希望

輝瑞在皮膚科醫學領域取得了重要里程碑，獲得FDA批准LITFULO (ritlecitinib)，這是首款專門為青少年和成人抗爭嚴重斑禿的口服治療藥物。這項監管批准代表著數百萬與此自體免疫疾病作鬥爭、導致不可預測掉髮的患者的一大突破。

了解患者的影響

斑禿影響近700萬美國人以及約1億4700萬全球人口，但數十年來，18歲以下的患者幾乎沒有FDA核准的治療選擇。這種疾病——免疫系統誤攻毛囊的特徵——可以在任何年齡發生，儘管許多患者在青少年和早期成人時期發病。除了掉髮的身體症狀外，患者常常面臨深刻的心理負擔、社交焦慮和生活品質的下降。

LITFULO的批准填補了一個關鍵的治療空白，尤其是對於年輕患者來說，他們的成長歲月可能會受到這種明顯疾病的重大影響。約五分之一的斑禿患者在18歲前被診斷出來，這使得這個新療法對青少年群體尤為具有意義。

LITFULO的作用原理

LITFULO作為一種激酶抑制劑，專門針對JAK3和TEC家族激酶。通過阻斷這些分子通路，藥物中斷驅動免疫攻擊毛囊的信號傳導級聯反應。這一機制有效抑制了細胞因子引發的炎症和T細胞細胞毒性活動，這些都與斑禿的發病機制密切相關。

建議的每日劑量為50毫克，每天口服一次——這種簡單的劑量方案旨在提高患者的依從性和便利性。

臨床試驗結果：ALLEGRO證據

這項監管批准基於來自ALLEGRO第二/三期臨床試驗的有力數據，該國際研究在18個國家、118個站點招募了718名患者。參與者的頭皮掉髮程度為中度至重度，(由嚴重脫髮工具)測量，至少50%的頭皮掉髮。

2023年4月在《柳葉刀》發表的結果顯示顯著療效：

• 主要終點：接受LITFULO 50毫克治療的患者中，有23%在六個月後達到80%或更高的頭皮毛髮覆蓋率，而安慰劑組僅有1.6%
• 跨年齡層的一致性：青少年(12-17歲)與成人(18歲以上)的療效和安全性保持一致，證明可在批准的年齡範圍內使用
• 延長追蹤：最初分配為安慰劑的患者在24週後轉為活性治療，試驗持續進行額外的24週階段

安全性考量

安全性資料顯示，常見的不良事件與激酶抑制劑治療常見的副作用一致。在至少4%的治療患者中，最常報告的副作用包括：

• 頭痛 (10.8%)
• 腹瀉 (10%)
• 痤瘡 (6.2%)
• 皮疹 (5.4%)
• 蕁麻疹 (4.6%)

在試驗中記錄的較嚴重但較少見的不良事件包括嚴重感染、惡性腫瘤、血栓栓塞事件和實驗室異常。與其他JAK抑制劑一樣，LITFULO具有盒裝警告，提醒增加感染風險、惡性腫瘤潛在性以及特定患者群（特別是50歲以上且有心臟疾病風險因素者）的心血管事件風險。

開始治療的患者應進行結核菌篩查，並密切監測感染跡象，因為其免疫抑制作用。

監管途徑與全球獲取

LITFULO於2023年6月獲得FDA授權，標誌著斑禿治療的一個重要轉折點。歐洲藥品管理局已接受上市許可申請，預計在2023年第三季度作出決定。

輝瑞也在同步評估LITFULO用於其他自體免疫和炎症性疾病，包括白斑、克羅恩病和潰瘍性結腸炎，顯示這種激酶抑制方法具有更廣泛的潛在治療應用。

這對患者意味著什麼

對於斑禿社群——經常面臨污名化和疾病輕視——這項批准象徵著有意義的進展。口服、每日一次且已證明有效的治療方案，為患者提供了實質性機會，追求有意義的毛髮再生，並有可能重拾生活品質的某些方面。

預計LITFULO將在FDA批准後數週內上市。