LUPKYNIS 獲得 FDA 批准：成人紅斑性腎炎患者的突破性口服治療方案

美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准Aurinia Pharmaceuticals開發的voclosporin (以LUPKYNIS)商品名上市，標誌著紅斑性狼瘡腎炎治療的一個重要里程碑。這是首個獲得FDA批准、專為成人活動性紅斑性狼瘡腎炎患者設計的口服治療選擇，紅斑性狼瘡腎炎是系統性紅斑性狼瘡的嚴重表現，會導致腎臟逐步損傷。

臨床證據顯示優越療效

紅斑性狼瘡腎炎仍是系統性紅斑性狼瘡最具挑戰性的併發症之一，可能造成不可逆的腎臟損傷，並增加腎衰竭、心血管事件和死亡的風險。LUPKYNIS的批准基於兩項關鍵研究的有力臨床數據：AURORA 3期研究和AURA-LV 2期研究，合計共招募了533名紅斑性狼瘡腎炎患者。

當LUPKYNIS與標準治療(嗎替芬酯和低劑量皮質類固醇)聯合使用時，患者的療效明顯優於僅接受傳統治療的患者。在3期臨床試驗的一年時點，接受LUPKYNIS治療的患者達到完全腎臟反應的比例超過對照組的兩倍。此外，患者的尿蛋白-肌酐比在兩倍的速度內降低50%，並且在24週時點，更多患者達到完全腎臟反應。

改善的安全性和劑量方案

FDA的批准包含Aurinia專有的eGFR藥效動力學劑量方案，能夠更精確地進行治療管理。建議的LUPKYNIS劑量為23.7毫克，口服每日兩次，與標準免疫抑制背景治療同時使用。早期干預和達到腎臟反應已被證明能改善長期預後，並預防不可逆的腎臟病理變化。

解決紅斑性狼瘡腎炎的健康差異

此項批准的一個重要方面是其有助於解決重大健康不平等問題。與高加索人群相比，非裔和亞裔系統性紅斑性狼瘡患者患紅斑性狼瘡腎炎的風險約高出四倍，而西班牙裔患者的發病率約為兩倍。此外，這些族群往往在疾病早期就發展出紅斑性狼瘡腎炎，且臨床結果較差，凸顯出像LUPKYNIS這樣的有效治療選擇的迫切需求。

患者支持基礎設施

為促進患者獲取和臨床管理，Aurinia Pharmaceuticals建立了Aurinia Alliance，一個全面的患者支持計劃。該計劃提供個性化的護理管理、教育資源，以及在LUPKYNIS治療過程中協助保險理賠和藥物費用管理。

安全性考量與臨床監測

最常見的不良事件(發生率超過3%)包括腎小球濾過率下降、高血壓、腹瀉、頭痛、貧血、咳嗽、尿路感染、上腹部疼痛、消化不良、脫髮、腎功能障礙、口腔潰瘍、疲勞、震顫、急性腎損傷和食慾下降。與其他鈣調神經素抑制劑類似，LUPKYNIS具有盒裝警告，提示其增加惡性腫瘤和嚴重感染的風險。醫師應密切監測患者的腎毒性、高血壓、神經毒性、高血鉀和QTc延長，尤其是在與其他可能增強這些作用的藥物合用時。

臨床與倡導社群反應

此項批准獲得醫療界和患者倡導團體的高度支持。腎臟科醫師和風濕科醫師強調，紅斑性狼瘡腎炎的治療選擇一直有限，且伴隨較高的毒性。LUPKYNIS代表了一個重大進步，提供了更有效且耐受性更佳的替代方案，且所需的皮質類固醇劑量顯著降低。患者倡導組織也強調這一發展的重要性，尤其是對於受紅斑性狼瘡腎炎影響較重的社群。

市場供應與商業上市

LUPKYNIS現已在美國上市。FDA以優先審查（Priority Review）狀態批准此藥，並於2016年獲得快速通道（Fast Track）認可，反映出對新型紅斑性狼瘡腎炎治療的迫切醫療需求。Aurinia Pharmaceuticals定位自己為一家專注於嚴重疾病且未滿足醫療需求的生物製藥公司，總部設在加拿大卑詩省維多利亞市和馬里蘭州羅克維爾。