标量洛克（SRRK），SMA治疗药物‘阿匹特格罗莫布’FDA再挑战……商业化准备加速

专注于开发罕见神经肌肉疾病治疗药物的Scalerock公司（SRRK）正加速推进其核心新药“阿匹特格罗单抗（apitegromab）”的商业化准备工作，重点围绕监管审批流程和临床扩展战略展开。随着美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）审查程序的推进，该公司针对脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗市场的开发、临床进展以及资金筹措战略正同步实施，吸引了投资者的高度关注。

总部位于美国马萨诸塞州的Scalerock是一家基于“肌肉生长抑制素（myostatin）生物学”治疗平台、开发罕见神经肌肉疾病治疗药物的后期临床阶段生物技术公司。该公司的核心管线药物“阿匹特格罗单抗”是一种通过抑制肌肉生长抑制蛋白（一种抑制肌肉生长的蛋白质）来改善患者肌肉力量和功能的疗法，其针对SMA患者的商业化已进入最临近阶段。

目前，公司正在准备向FDA重新提交生物制品许可申请（BLA）。此前，在审查过程中因涉及第三方灌装/成品生产设施的相关补充要求，公司曾收到“完整回复函（Complete Response Letter）”，但随后通过与FDA的“A类（Type A）”会议完成重新检查，现已重启批准申请。在欧洲，EMA正在审查其上市许可申请（Marketing Authorisation Application），公司预计在2026年中期获得批准决定。

临床开发也在同步扩展。Scalerock正在针对婴幼儿SMA患者进行名为“OPAL”的2期临床试验给药，并计划于2026年中期启动针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的2期“FORGE”临床试验。同时，公司已完成阿匹特格罗单抗皮下注射剂型的1期研究，其新型候选药物“SRK-439”针对健康志愿者的1期试验也正在进行中。公司预计在2026年下半年公布SRK-439的关键数据。

财务状况也是投资者关注的焦点。Scalerock在2025年第四季度录得净亏损9100万美元（约合1310亿韩元），全年净亏损达3.779亿美元（约合5441亿韩元）。由于目前仍处于商业化前阶段，公司尚未产生营收。不过，截至2025年12月底，其现金及可售资产达3.676亿美元（约合5293亿韩元），并且已获得最高5.5亿美元（约合7920亿韩元）的债务融资协议，计划用于未来阿匹特格罗单抗的上市资金。

随着人员扩张，公司的薪酬政策也在持续跟进。2026年以来，公司已多次授予“诱导性股权奖励（inducement equity）”以吸引新员工。3月，公司向5名新员工授予了总计60,655股的股票期权和限制性股票单位（RSU）；此前在2月和1月，也分别授予了114,668股和35,200股的同类型奖励。这些奖励均依据纳斯达克上市规则5635©(4)下运作的2022年诱导性股票奖励计划执行。

面向投资者的沟通也在加强。Scalerock管理层将陆续参加摩根大通医疗健康大会以及TD Cowen、Leerink、巴克莱等主要投资会议，公布临床进展和商业化路线图。业界认为，“阿匹特格罗单抗”的获批与否是决定Scalerock未来业务价值和股价走势的关键变量，并密切关注其能否在SMA治疗市场确立为新的肌肉功能改善治疗选择。