Только что наткнулся на это — Regeneron получил приоритетное рассмотрение FDA для гаретосмаба, их нового препарата, нацеленного на FOP. Довольно интересная тема, если вы следите за биотехнологиями. В общем, они работали над блокировкой этого белка под названием Activin A, который стимулирует рост костей у пациентов с FOP, и результаты этапа 3 выглядят убедительно.

Числа действительно впечатляют — у пациентов на меньшей дозе (3 мг/кг) наблюдалось снижение новых костных поражений на 94% по сравнению с плацебо, а на более высокой дозе — 90%. Обе группы показали более 99% снижение общего объема поражений. FDA планирует принять решение в августе 2026 года, так что осталось примерно несколько месяцев.

FOP — одна из тех редких генетических болезней, которая не получает столько внимания, поэтому приятно видеть реальные успехи в этой области. Моноклональные антитела, похоже, работают лучше, чем ожидалось, судя по данным клинических испытаний. Акции немного упали, когда я проверял, но это типично для таких объявлений. Интересно посмотреть, пройдет ли это через одобрение FDA по графику.