Mirum Pharmaceuticals планирует расширение в 2026 году с развитием лечения синдрома Алагилье

Mirum Pharmaceuticals достигла критической точки в преддверии 2026 года, отмеченной сильными финансовыми результатами и перспективными клиническими разработками. Траектория компании указывает на значительные возможности для роста, особенно с учетом расширяющегося портфеля терапий, включающего лечение синдрома Алагиль — редкого генетического заболевания печени, затрагивающего крайне недообслуживаемую группу пациентов.

Финансовая устойчивость и клинический прогресс

Фармацевтическая компания достигла важных финансовых вех, подчеркивающих ее переход от стадии разработки к доходному бизнесу. Наиболее значимым событием стало получение положительного денежного потока от операционной деятельности в 2025 году, что является важным достижением для любой компании с малой капитализацией в биотехнологическом секторе. Эта финансовая стабильность обеспечивает необходимую основу для амбициозных клинических программ компании и снижает зависимость от внешнего финансирования.

Доходы значительно выросли. Основной продукт Mirum, Livmarli, показал особенно хорошие результаты, увеличив чистые продажи на 69% по сравнению с прошлым годом и достигнув 359 миллионов долларов в 2025 году. Утвержденные компанией препараты для замены желчных кислот, такие как Cholbam и Ctexli, принесли дополнительно 161 миллион долларов, что составляет рост на 31% по сравнению с предыдущим годом. Руководство прогнозирует общий доход в диапазоне от 630 до 650 миллионов долларов в 2026 году, что свидетельствует о уверенности в продолжении коммерческого успеха.

Регуляторные одобрения, укрепляющие клиническую репутацию

В 2025 году Mirum получила два ключевых одобрения FDA, каждое из которых расширяет рыночные возможности компании. В феврале FDA одобрило Ctexli для лечения церебротендинозной ксантоматозы (CTX), редкого генетического нарушения обмена желчных кислот. Еще более важным для пациентов с редкими заболеваниями стало одобрение в апреле таблетированной формы Livmarli специально для лечения холестатического зуда, связанного с двумя тяжелыми заболеваниями печени: синдромом Алагиль и прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (PFIC).

Одобрение синдрома Алагиль особенно значимо, поскольку это генетическое заболевание вызывает прогрессирующую печеночную недостаточность и существенно ухудшает качество жизни. Возможность принимать препарат в виде таблетки обеспечивает более удобное лечение по сравнению с предыдущими формами, что потенциально улучшит приверженность пациентов и их исходы.

Стратегические приобретения расширяют охват редких заболеваний

В конце января 2026 года Mirum завершила приобретение Bluejay Therapeutics, добавив к портфелю препарат brelovitug. Brelovitug нацелен на хронический вирус гепатита дельта (HDV), тяжелую вирусную инфекцию, для которой в США не существует одобренных методов лечения. Это приобретение укрепляет фокус Mirum на недообслуживаемых редких заболеваниях печени и диверсифицирует клинический портфель за пределами заболеваний, связанных с желчными кислотами.

Календарь ключевых событий 2026 года: что ожидать

Предстоящий год содержит несколько важных моментов, которые могут существенно повлиять на траекторию компании. Наиболее значимым является кандидат в препараты volixibat, предназначенный для лечения первичного склерозирующего холангита (PSC) — прогрессирующего заболевания печени, для которого в настоящее время в США не одобрены никакие терапии. Mirum планирует объявить результаты клинических испытаний фазы 2B во втором квартале 2026 года с возможностью подачи заявки на ускоренное одобрение во второй половине года. Если регуляторное одобрение будет получено, volixibat может стать блокбастером благодаря значительной незакрытой потребности у пациентов с PSC.

Параллельно Mirum исследует применение volixibat при другом заболевании — первичном билиарном холангите (PBC), самом распространенном холестатическом заболевании печени в мире. Завершение набора участников в этом исследовании ожидается во второй половине 2026 года.

Приобретение Bluejay также создает краткосрочные драйверы роста. Ожидаются результаты клинических испытаний фазы 3 для brelovitug при лечении HDV во второй половине 2026 года. Успешные данные могут привести к подаче заявки на одобрение в начале 2027 года, что откроет новый источник доходов для компании.

Кроме того, Mirum ускорила сроки проведения исследования фазы 3 по Livmarli для лечения зуда при редких холестатических состояниях. Компания ожидает завершения набора участников в первой половине 2026 года и планирует опубликовать результаты до конца года, что может расширить применение Livmarli на другие группы пациентов.

Путь вперед

Mirum Pharmaceuticals входит в 2026 год, находясь на важной точке развития, сочетая устоявшийся коммерческий успех с мощным клиническим портфелем. Демонстрируемая способность генерировать положительный денежный поток, получать регуляторные одобрения — включая значимое для синдрома Алагиль — и стратегические приобретения дополняющих активов свидетельствуют о компании, реализующей стратегию на нескольких фронтах. Богатый событиями 2026 год может подтвердить правильность управленческой стратегии и поддержать дальнейшее рост стоимости акций.