Лекарство от синдрома Ретта сталкивается с регуляторными препятствиями в ЕС, пока Acadia готовит стратегию реагирования

Acadia Pharmaceuticals готовится к возможному препятствию в своих планах расширения на европейском рынке, поскольку ожидается, что Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в Комитете по лекарственным средствам для человеческого использования (CHMP) вынесет отрицательное мнение по поводу трофинетида, его кандидатуры для лечения синдрома Ретта. После устного объяснения позиции комитета Acadia было уведомлено о негативном голосовании по заявке на маркетинг. Компания планирует подать запрос на повторное рассмотрение после окончательного официального мнения CHMP, которое ожидается в этом месяце. Этот регуляторный вызов представляет собой значительное препятствие для скорейшего предоставления вариантов лечения синдрома Ретта европейским пациентам.

Синдром Ретта остается одним из наиболее тяжелых редких нейроразвитийных расстройств, поражающих младенцев и маленьких детей, затрагивая примерно одного из 10 000–15 000 рожденных девочек по всему миру. Обычно заболевание проявляется в возрасте от шести до 18 месяцев после периода, казавшегося нормальным ранним развитием. У детей с синдромом Ретта наблюдается прогрессивная потеря приобретенных моторных, когнитивных и коммуникативных навыков, а также появление характерных повторяющихся движений рук. Хотя со временем может происходить некоторая стабилизация, пациенты часто сталкиваются с постоянным ухудшением моторных функций на протяжении всей жизни, что создает значительные клинические и уходовые сложности для семей.

Текущий статус рынка и успехи FDA

Несмотря на неудачу в ЕС, Acadia уже достигла важного регуляторного рубежа внутри страны. В 2023 году FDA одобрило трофинетид под торговым названием Daybue, став первым и единственным одобренным FDA препаратом, специально предназначенным для лечения синдрома Ретта у взрослых и детей от двух лет и старше. Это одобрение стало прорывом в лечении ранее нераспространенного редкого заболевания, давая надежду тысячам американских семей, затронутых этим состоянием.

Ранняя коммерческая деятельность Daybue в США показывает обнадеживающие результаты. За первые девять месяцев 2025 года продажи составили 281,8 миллиона долларов, что на 12% больше по сравнению с предыдущим годом, благодаря расширению на дополнительные группы пациентов. Этот рост свидетельствует о все большем признании терапевтической ценности вариантов лечения синдрома Ретта среди медицинских специалистов и опекунов. Для укрепления своих позиций на рынке Acadia недавно получила одобрение FDA на Daybue Stix — новую порошковую форму без красителей и консервантов, предлагающую альтернативный способ доставки. Компания планирует запустить Daybue Stix в ограниченных объемах в первом квартале 2026 года, расширяя доступность на рынке во втором квартале, при этом сохраняя оригинальную оральную форму.

Более широкий продуктовый портфель Acadia и долгосрочная стратегия

Рост компании выходит за рамки синдрома Ретта. Основной продукт Nuplazid, предназначенный для лечения галлюцинаций и бреда при психозе, связанного с болезнью Паркинсона, продолжает приносить значительный доход. За первые девять месяцев 2025 года продажи Nuplazid составили 505,7 миллиона долларов, что на 13% больше по сравнению с прошлым годом, в основном за счет расширения объема prescriptions.

Финансовые прогнозы показывают уверенность руководства в коммерческом потенциале компании. Acadia ожидает, что совокупные чистые продажи Nuplazid и Daybue достигнут примерно 1,7 миллиарда долларов к 2028 году, при этом Nuplazid внесет около 1 миллиарда, а Daybue — примерно 700 миллионов долларов. Прочная конкурентная позиция Nuplazid дополнительно укрепляется патентной защитой, действующей до 2038 года в США, что обеспечивает более десятилетия эксклюзивности, защищая продукт от конкуренции генериков и позволяя стабильно генерировать доход.

Рыночный контекст и конкурентная среда

В рамках более широкого сектора биотехнологий текущий рейтинг Zacks Acadia составляет #3 (Удерживать), что отражает умеренный прогноз. Другие компании в биотехнологической сфере имеют более сильные позиции у инвесторов. Alkermes, Castle Biosciences и Immunocore занимают рейтинги #1 (Покупать). За последние 60 дней оценки прибыли на акцию Alkermes на 2026 год выросли с 1,54 до 1,91 доллара, а акции выросли на 30,6% за шесть месяцев. Castle Biosciences показала особенно сильный рост, увеличившись на 157,8% за последние шесть месяцев, вместе с улучшением прогнозов прибыльности на 2026 год. Акции Immunocore выросли на 1,6% за тот же период, поскольку оценки убытков на акцию сократились.

Различия в динамике этих компаний подчеркивают разнообразие сектора и влияние регуляторных и коммерческих событий на мультипликаторы оценки. Для Acadia регуляторные проблемы в ЕС по поводу лечения синдрома Ретта создают краткосрочные препятствия, которые могут негативно сказаться на настроениях инвесторов. Однако сильные показатели на рынке США по Daybue и продолжающийся рост продаж Nuplazid свидетельствуют о том, что у компании есть пути к расширению доходов несмотря на европейский провал.

Лечение синдрома Ретта остается слабо развитым и недостаточно обслуживаемым сегментом, затрагивающим десятки тысяч семей по всему миру. Помимо регуляторных разочарований в Европе, позиция Acadia как единственного одобренного FDA поставщика дает компании значительные преимущества первопроходца на американском рынке. Диверсификация продуктового портфеля и патентная защита доходов обеспечивают финансовую устойчивость для преодоления регуляторных трудностей на международных рынках и поддержания роста в ключевых терапевтических направлениях. В то время как Acadia продолжает стратегию повторного рассмотрения в EMA и расширяет проникновение Daybue на рынке внутри страны, долгосрочные перспективы компании стать значимым игроком в области редких заболеваний остаются целостными.