Akebia Therapeutics продвигает разработку Praliciguat с набором участников в фазе 2 для лечения FSGS

Akebia Therapeutics, Inc. (AKBA) начала набор пациентов для клинического исследования фазы 2, изучающего Praliciguat как потенциальное лечение Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS), что является важным шагом вперёд в решении критической незакрытой медицинской потребности. Первый пациент был получен дозу на этой неделе, что ознаменовало начало этой ключевой стадии исследования.

Клиническая проблема: FSGS и пробел в лечении

Focal Segmental Glomerulosclerosis представляет собой тяжелое заболевание почек, характеризующееся прогрессирующим рубцеванием гломерул — основных фильтрующих структур почек. Около 40 000 пациентов в Соединенных Штатах живут с этим состоянием, однако в настоящее время нет одобренных FDA препаратов, специально предназначенных для лечения этого заболевания. Этот терапевтический пробел подчеркивает необходимость в инновационных кандидатах на роль лекарств, таких как Praliciguat, для заполнения пробела в клиническом управлении.

Понимание механизма действия Praliciguat

Лидирующий кандидат Akebia действует как растворимый стимулятор гуанилатциклазы (sGC), механизм действия, который продемонстрировал терапевтический потенциал в связанных с почками состояниях. Компания лицензировала Praliciguat у Cyclerion Therapeutics, и предварительные исследования были обнадеживающими. Ранние исследования фазы 1 у здоровых добровольцев и оценки фазы 2 у пациентов с сердечной недостаточностью и диабетической болезнью почек не выявили значительных проблем с безопасностью, что создает благоприятную базу для дальнейших исследований.

Дизайн исследования и популяция пациентов

Текущее исследование фазы 2 структурировано как рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое мультицентровое исследование, ориентированное на взрослых с подтвержденным биопсией FSGS. Около 60 пациентов, уже получающих максимально переносимые дозы ингибиторов ангиотензин-превращающего фермента или блокаторов рецепторов ангиотензина, будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения либо Praliciguat, либо плацебо в течение 24 недель.

Основной показатель эффективности исследования — изменение от исходных данных в отношении белок/креатинин в моче (UPCR) на 24-й неделе. Вторичные показатели включают процент пациентов, достигших частичной ремиссии, определяемой как снижение UPCR на 40% при значениях ниже 1,5 г/г. После 24-недельной слепой фазы все участники перейдут в открытую расширенную фазу, в рамках которой они получат Praliciguat еще на 24 недели, что позволит расширить наблюдение за эффективностью и безопасностью.

Более широкий портфель и перспективы на будущее

Помимо Praliciguat, портфель разработок Akebia отражает многосторонний подход к лечению заболеваний почек и связанных с ними состояний. Vadadustat (Vafseo) в настоящее время находится на стадии разработки фазы III для лечения анемии, связанной с хронической болезнью почек, у пациентов как на диализе, так и без него. Кроме того, Akebia разрабатывает AKB-9090 для устранения острого повреждения почек, связанного с кардиохирургией, и острого респираторного дистресс-синдрома, а также AKB-10108 для ретинопатии недоношенных.

Рыночная перспектива

Во вторник на торговой сессии AKBA закрылась на уровне $1.47, что отражает снижение на 2.65%. Реакция рынка, вероятно, будет зависеть от промежуточных данных по эффективности и безопасности этого исследования фазы 2 и способности компании продемонстрировать значимую клиническую пользу для пациентов с FSGS.