Достижение 302-го клинического исследования Beam Therapeutics открывает путь для расширения поздних стадий разработки в 2026 году

Beam Therapeutics Inc. (BEAM) нацелена на важный год впереди, ожидая нескольких клинических катализаторов, которые могут изменить траекторию её портфеля. По состоянию на 31 декабря 2025 года биотехнологическая компания сохраняет прочную финансовую базу с $1,25 миллиарда наличных и рыночных ценных бумаг, что обеспечивает ресурс для продолжения деятельности до 2029 года — критический запас, поскольку компания продвигает несколько программ по генетическим заболеваниям.

Данные по испытанию BEAM-302 для стимулирования краткосрочного катализатора

Флагманская программа компании, BEAM-302, представляет собой важный момент в терапии генетической коррекции. Разработанная для пациентов с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD), программа достигла значительного рубежа, когда данные фазы 1/2, раскрытые в прошлом году, продемонстрировали первые клинические доказательства in vivo генетической коррекции мутаций, вызывающих заболевание, у человека. К концу первого квартала 2026 года Beam ожидает представить обновленные данные по эффективности и безопасности из испытания фазы 1/2 вместе с разработческой стратегией для ключевых исследований, что сигнализирует о продвижении программы к более поздним этапам оценки.

Параллельное развитие нескольких программ

Помимо BEAM-302, компания продвигает диверсифицированный портфель. BEAM-301, нацеленная на гликогеноз типа Ia (GSDIa), посредством коррекции мутации R83C, в настоящее время набирает пациентов в открытом исследовании фазы 1/2 с увеличением дозы. Первая когорта пациентов завершила дозирование, сейчас идет набор во вторую когорту. Ожидается, что первые клинические результаты появятся в 2026 году.

Самая зрелая программа за пределами BEAM-302 — Risto-cel, аутологическая клеточная терапия для тяжелой серповидноклеточной анемии. Испытание фазы I/II BEACON дало убедительные данные, включая увеличение фетального гемоглобина (HbF) на 60% и одновременное снижение гемоглобина S (HbS) на 40%, патологической формы, вызывающей серповидное изменение красных кровяных клеток. Пациенты продемонстрировали устойчивую клиническую пользу до 20 месяцев, снижение госпитализаций и нормализацию анемии — результаты, которые позиционируют Risto-cel как потенциальную терапию, изменяющую течение заболевания. FDA одобрило включение Risto-cel в программу разработки и готовности по химии, производству и контролю (CDRP). Beam планирует подать заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для Risto-cel к концу 2026 года.

BEAM-103 остается под исследованием для дополнительных генетических показаний в рамках портфеля.

Временные рамки рынка и презентация для инвесторов

Компания запланировала представить подробные обновления по своему портфелю и корпоративной стратегии на 44-й ежегодной конференции J.P. Morgan Healthcare 13 января 2026 года в 17:15 по тихоокеанскому времени.

Динамика акций отражала умеренную волатильность: предыдущая торговая сессия завершилась на уровне $27.55, снизившись на 1.61%, после чего в послепродажное время цена выросла на 2.36% до $28.20.