Подход генной терапии восстанавливает выработку инсулина у диабетических приматов: последнее достижение компании Genprex

Genprex Inc. (GNPX) представила обнадеживающие доклинические результаты по GPX-002, новой генной терапии, предназначенной для борьбы с диабетом 2 типа путём восстановления дисфункциональных бета-клеток. Лечение использует вектор аденоассоциированного вируса (AAV) для внедрения генов Pdx1 и MafA непосредственно в ткань поджелудочной железы, нацеливаясь на коренную причину дефицита инсулина у пациентов с диабетом 2 типа.

Клинические данные на моделях приматов

В революционном исследовании на не человекообразных приматах два животных с тяжелым диабетом 2 типа получили GPX-002 разными способами доставки. Первый примат прошёл интрадуктальную инфузию, что вызвало прогрессивное улучшение метаболизма глюкозы. Через семь месяцев у этого животного достигнуты нормальные уровни толерантности к глюкозе — впечатляющий результат с учётом исходного диабетического состояния. Второй примат, получивший лечение через прямую инъекцию в поджелудочную железу, показал значительные улучшения, хотя и не достиг полной нормализации.

Эти разные результаты указывают на важное открытие: интрадуктальная инфузия, по-видимому, превосходит другие методы для эффективного воздействия как на альфа-, так и на бета-клетки поджелудочной железы. Исследователи также выявили, что протоколы иммуносупрессии становятся необходимыми для AAV-основанных терапий у приматов, при этом иммунные реакции обычно исчезают примерно через шесть месяцев после начала лечения.

Быстрый отклик в исследованиях на грызунах

Параллельные эксперименты на мышах с диабетом 2 типа продемонстрировали не менее убедительные результаты. Обработанные животные показали улучшение секреции инсулина при стимуляции глюкозой и обратное развитие гипергликемии. В течение четырёх недель после лечения уровни глюкозы нормализовались, что подтверждает возможность функционального восстановления бета-клеток с помощью этого генетического подхода.

Расширение за пределы диабета 1 типа

Ранее проведённые исследования Genprex показали, что GPX-002 способен превращать альфа-клетки в функциональные бета-подобные клетки, производящие инсулин, в моделях диабета 1 типа. Текущие данные по диабету 2 типа значительно расширяют клиническое значение терапии, поскольку диабет 2 типа охватывает значительно большую часть пациентов по всему миру.

Следующие шаги и реакция рынка

Компания ускоряет исследования на не человекообразных приматах по обоим типам диабета и готовит формальные токсикологические оценки в рамках подготовки к подаче заявки на Investigational New Drug.

Рыночные настроения положительно отреагировали на эти новости. GNPX закрыла предыдущую торговую сессию на уровне $1.80, что на 0.86% выше, а в предрынковом режиме цена поднялась до $1.90, увеличившись на 5.55% — что свидетельствует о доверии инвесторов к потенциалу терапии в решении значительной незакрытой медицинской потребности в регенерации бета-клеток.