LITFULO получил одобрение FDA: новая надежда для пациентов с тяжелой потерей волос

Pfizer достигла важного этапа в дерматологической медицине с одобрением FDA препарата LITFULO (ritlecitinib), став первым пероральным средством, специально одобренным для подростков и взрослых, борющихся с тяжелой алопецией ареата. Регуляторное одобрение представляет собой прорыв для миллионов людей, страдающих этим аутоиммунным состоянием, вызывающим непредсказуемую потерю волос.

Понимание воздействия на пациента

Алопеция ареата затрагивает почти 7 миллионов американцев и примерно 147 миллионов человек по всему миру, однако на протяжении десятилетий у лиц младше 18 лет практически не было одобренных FDA терапевтических вариантов. Это состояние — характеризующееся ошибочной атакой иммунной системы на волосяные фолликулы — может возникнуть в любом возрасте, хотя многие сталкиваются с его началом в подростковом возрасте и ранней взрослости. Помимо физического симптома потери волос, пациенты часто сталкиваются с глубоким психологическим грузом, социальной тревожностью и снижением качества жизни.

Одобрение LITFULO заполняет критический пробел в лечении, особенно для молодых пациентов, чьи формирующиеся годы могут быть значительно затронуты этим заметным заболеванием. Около одного из пяти пациентов с алопецией ареата диагностируется до 18 лет, что делает этот новый терапевтический путь особенно важным для подростковой аудитории.

Как работает LITFULO

LITFULO действует как ингибитор киназы, специально нацеленный на JAK3 и семейство киназ TEC. Блокируя эти молекулярные пути, препарат прерывает сигнальные каскады, вызывающие аутоиммунную атаку на волосяные фолликулы. Этот механизм эффективно подавляет цитокиновое воспаление и цитотоксическую активность Т-клеток, участвующие в патогенезе алопеции ареата.

Рекомендуемая суточная доза — 50 мг, принимается перорально один раз в день — простая схема дозирования, предназначенная для повышения приверженности и удобства пациентов.

Результаты клинических испытаний: доказательства ALLEGRO

Регуляторное одобрение основано на убедительных данных из международного исследования ALLEGRO фазы 2b/3, в котором участвовало 718 пациентов на 118 площадках в 18 странах. Участники имели умеренную или тяжелую потерю волос на коже головы (не менее 50% по шкале Severity of Alopecia Tool).

Результаты, опубликованные в The Lancet в апреле 2023 года, продемонстрировали заметную эффективность:

• Основной показатель: 23% пациентов, получавших LITFULO 50 мг, достигли 80% или более покрытия кожи головы волосами через шесть месяцев лечения, по сравнению с 1,6% в группе плацебо
• Последовательность по возрастным группам: эффективность и профиль безопасности оставались стабильными у подростков (12-17 лет) и взрослых (18+ лет), подтверждая использование в рамках одобренного возрастного диапазона
• Расширенное наблюдение: участники, изначально получавшие плацебо, были переведены на активное лечение после 24 недель, а исследование продолжилось еще на 24 недели

Вопросы безопасности

Профиль безопасности выявил ожидаемые побочные эффекты, характерные для терапии ингибиторами киназ. Наиболее часто встречающиеся побочные реакции, отмеченные у не менее 4% леченных пациентов, включают:

• Головная боль (10.8%)
• Диарея (10%)
• Акне (6.2%)
• Сыпь (5.4%)
• Уртикария (4.6%)

Более серьезные, но менее распространенные побочные эффекты, зафиксированные в ходе испытаний, включали тяжелые инфекции, злокачественные новообразования, тромбоэмболические события и лабораторные нарушения. Как и другие JAK-инhibиторы, LITFULO содержит предупреждение в виде выделенной рамки (boxed warning) о повышенном риске инфекций, возможных злокачественных новообразованиях и сердечно-сосудистых событиях у определенных групп пациентов, особенно у тех, кому за 50 и у которых есть факторы риска сердечных заболеваний.

Пациенты, начинающие терапию, должны пройти скрининг на туберкулез и находиться под тщательным наблюдением на предмет признаков инфекции, учитывая иммуносупрессивный механизм действия.

Регуляторный путь и глобальный доступ

Одобрение LITFULO FDA в июне 2023 года стало важным событием в лечении алопеции ареата. Европейское агентство по лекарственным средствам приняло заявку на маркетинговое разрешение, ожидается регуляторное решение в третьем квартале 2023 года.

Pfizer одновременно оценивает LITFULO для других аутоиммунных и воспалительных заболеваний, включая витилиго, болезнь Крона и язвенный колит, что указывает на потенциальное расширение терапевтических возможностей этого подхода к ингибированию киназ.

Что это значит для пациентов

Для сообщества, страдающего алопецией ареата — часто сталкивающегося с стигмой и недооценкой их состояния — это одобрение означает значительный прогресс. Доступность перорального препарата, принимаемого один раз в день, с доказанной эффективностью дает пациентам реальную возможность добиться значительного восстановления волос и, возможно, вернуть части своей жизни.

Ожидается, что LITFULO станет доступен в течение нескольких недель после одобрения FDA.