Программа VX-264 от Vertex делает шаг вперед: значительный прогресс в лечении диабета 1 типа без иммуносупрессии

Vertex Pharmaceuticals достигла важного этапа в разработке трансформирующих терапий для диабета. Биофармацевтическая компания объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Заявку на исследовательское новое лекарство для VX-264, что является критическим шагом вперёд в разработке клеточной терапии компании. Особенно важно то, что VX-264 представляет собой новый подход к управлению Типом 1 Диабета, исключающий необходимость в иммуносупрессивных препаратах — прорыв, который может расширить доступность лечения для гораздо более широкой группы пациентов.

Понимание VX-264: Технология и дизайн

В основе VX-264 лежит клеточная терапия, использующая аллогенные человеческие стволовые клетки, дифференцированные в излеточные клетки, заключённые внутри устройства с иммунозащитным каналом. В отличие от традиционных клеточных терапий, при которых пациенты вынуждены принимать иммуносупрессивные препараты на постоянной основе, эта технология инкапсуляции защищает трансплантированные клетки от иммунной атаки организма, позволяя терапии функционировать без таких медикаментов. Сами клетки — полностью дифференцированные клетки поджелудочной железы из стволовых клеток — именно те типы клеток, которые у людей с Типом 1 Диабета перестают функционировать или исчезают.

Vertex использует ту же платформу стволовых клеток, что и в их программе первого поколения VX-880, которая уже продемонстрировала клиническое подтверждение концепции. Однако VX-264 выделяется благодаря этому запатентованному дизайну иммунозащитного устройства, что эффективно решает одну из главных проблем клеточной замены: минимизацию долгосрочной медикаментозной нагрузки.

График клинической разработки и дизайн испытаний

Vertex планирует начать клиническое исследование Фазы 1/2 в первой половине 2023 года в США, основываясь на подготовительных работах, уже начавшихся в Канаде. Компания получила одобрение от Health Canada на подачу Заявки на клиническое исследование (CTA), и начальное канадское исследование Фазы 1/2 в настоящее время активно.

Исследование Фазы 1/2 запланировано как одноподийное, открытое исследование, которое последовательно оценит безопасность, переносимость и эффективность VX-264 у пациентов с диагнозом Тип 1 Диабета. В исследовании примут участие примерно 17 пациентов из разных международных центров. Такая многоступенчатая структура позволяет исследователям постепенно собирать данные о безопасности перед переходом к оценке эффективности.

Проблема диабета, которую решает VX-264

Тип 1 Диабета возникает вследствие аутоиммунного разрушения клеток островков, вырабатывающих инсулин, что делает невозможным естественное регулирование уровня глюкозы в крови. Текущее лечение полностью основано на заместительной терапии инсулином, которая, несмотря на достижения в системах доставки, остаётся сложной для оптимального управления. Плохой контроль глюкозы со временем приводит к серьёзным осложнениям, таким как заболевания почек, нарушение зрения, сердечно-сосудистые заболевания и повреждение нервов. В настоящее время болезнь не излечима, а доступные методы лечения, помимо инсулиновых инъекций и насосов, ограничены.

VX-264 нацелен на корень проблемы — замену разрушенных клеток островков, а не просто управление симптомами. Если этот подход окажется успешным, он может кардинально изменить методы лечения Типа 1 Диабета.

Более широкий контекст: Портфель диабетических программ Vertex

VX-264 — это вторая исследовательская программа Vertex, специально ориентированная на Тип 1 Диабет. Первая программа компании, VX-880, также находится на стадии клинических испытаний. VX-880 использует ту же платформу стволовых клеток, производящих инсулин, но требует одновременного применения иммуносупрессии. В сравнении, иммунозащитный дизайн VX-264 предлагает потенциальное преимущество в снижении медикаментозной нагрузки.

Vertex реализует несколько исследовательских подходов с общей целью — заменить разрушенные клетки островков, вырабатывающие инсулин, у пациентов с Типом 1 Диабета. Эта многосторонняя стратегия отражает приверженность компании поиску оптимальных решений для заболевания, затрагивающего миллионы людей по всему миру.

Почему это важно

Одобрение FDA Заявки на исследовательское новое лекарство VX-264 свидетельствует о доверии регуляторов к научной обоснованности и профилю безопасности программы. Устранение необходимости в иммуносупрессии может стать прорывом — это расширяет круг потенциальных пациентов, устраняя значительный барьер для внедрения терапии, и снижает риск долгосрочных побочных эффектов медикаментов. Для пациентов с Типом 1 Диабета, особенно тех, кто испытывает трудности с управлением инсулином или сталкивается с осложнениями, VX-264 предлагает путь к трансформации заболевания, а не к пожизненному управлению симптомами.

По мере продвижения VX-264 через этапы Фазы 1/2, специалисты будут внимательно следить за данными, демонстрирующими, что сочетание клеток островков, полученных из стволовых клеток, и иммунозащитной инкапсуляции может обеспечить долговременный контроль глюкозы и значимую клиническую пользу.