Acabei de me deparar com isto - A Regeneron recebeu revisão prioritária da FDA para o garetosmab, o seu novo tratamento direcionado para a FOP. Coisa bastante interessante se segues biotecnologia. Portanto, basicamente têm trabalhado em bloquear uma proteína chamada Activina A que impulsiona o crescimento ósseo em pacientes com FOP, e os resultados do ensaio de fase 3 parecem sólidos.

Os números são realmente impressionantes - pacientes com a dose mais baixa (3 mg/kg) tiveram uma redução de 94% em novas lesões ósseas em comparação com o placebo, e a dose mais alta atingiu 90%. Ambas mostraram uma redução de mais de 99% no volume total das lesões. A FDA está a apontar para agosto de 2026 para uma decisão, então estamos a falar de talvez alguns meses.

A FOP é uma daquelas doenças genéticas raras que não recebe tanta atenção, por isso é bastante interessante ver progresso real aqui. A abordagem de anticorpos monoclonais parece estar a funcionar melhor do que o esperado com base nos dados do ensaio. As ações caíram um pouco quando verifiquei, mas isso é típico com esses anúncios. Curioso para ver se realmente passa na aprovação da FDA dentro do prazo.