BB-301 Demonstra Benefícios Terapêuticos Sustentados em Avaliação Clínica Estendida para Distrofia Muscular Oculofaringeal

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) revelou dados de acompanhamento prolongado convincentes do seu ensaio de fase 1b/2a do BB-301, um candidato a terapia genética direcionado para os sintomas de disfagia associados à distrofia muscular oculofaringeana (OPMD). Os resultados destacam o impacto duradouro do tratamento na função de deglutição e na qualidade de vida dos pacientes.

Durabilidade Estendida Confirmada na Coorte de Pacientes Principal

Uma avaliação emblemática de 24 meses do primeiro paciente inscrito na Coorte 1 revela benefício terapêutico sustentado além do período inicial de tratamento. O paciente apresentou uma melhora progressiva do resíduo faríngeo pós-deglutição — um indicador-chave de dificuldade de deglutição — juntamente com uma redução mensurável na carga geral de sintomas disfágicos. Notavelmente, essas melhorias persistiram e até se aprofundaram em comparação com o estado pré-tratamento de base e o ponto de verificação de 12 meses, validados através de avaliações objetivas de deglutição por raios X e resultados relatados pelos pacientes no Sydney Swallow Questionnaire (SSQ).

Taxas de Resposta Robusta em Toda a População de Pacientes

A partir deste marco de um único paciente, o conjunto completo de dados da Coorte 1 — que inclui quatro pacientes inscritos — atingiu o status de resposta total na avaliação estatística de 12 meses. Cada participante atendeu aos critérios de eficácia predefinidos pela Benitec, que exigem uma melhoria demonstrável em pelo menos duas das cinco categorias padronizadas de avaliação de deglutição. Essa classificação consistente de respondedores em toda a coorte inicial sugere que o BB-301 oferece benefício clínico reproduzível, em vez de casos isolados de resposta excepcional.

Além disso, uma avaliação separada de um paciente no intervalo de 12 meses reafirmou uma atividade potente de modificação da doença, reforçando o sinal de durabilidade evidente na população mais ampla da Coorte 1.

Contexto de Mercado

A atividade das ações BNTC em 9 de janeiro refletiu uma pressão modesta, encerrando a $11,84 por ação, representando uma diminuição de $0,34 ou 2,79% em relação à sessão anterior.