O medicamento para a Síndrome de Rett enfrenta obstáculo regulatório na UE enquanto a Acadia prepara estratégia de resposta

A Acadia Pharmaceuticals prepara-se para um revés nos seus planos de expansão na Europa, com a expectativa de receber uma opinião negativa do Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) relativamente ao trofinetide, o seu candidato a tratamento para a síndrome de Rett. Após uma explicação oral da posição do comité, a Acadia foi notificada de um voto de tendência negativa na candidatura de comercialização. A empresa planeia agora solicitar uma reavaliação assim que a opinião oficial do CHMP for finalizada este mês. Este desafio regulatório representa um obstáculo significativo para levar opções de tratamento da síndrome de Rett aos pacientes europeus num futuro próximo.

A síndrome de Rett continua a ser uma das perturbações neurodesenvolvimentais raras mais graves, afetando recém-nascidas e crianças pequenas, com uma incidência de aproximadamente uma em 10.000 a 15.000 nascimentos femininos globalmente. A condição normalmente manifesta-se entre os seis e os 18 meses de idade, após um período de desenvolvimento aparentemente normal nos primeiros meses. As crianças com síndrome de Rett experimentam uma perda progressiva de competências motoras, cognitivas e de comunicação adquiridas, juntamente com o aparecimento de movimentos repetitivos característicos das mãos. Embora possa ocorrer alguma estabilização ao longo do tempo, os pacientes frequentemente enfrentam uma deterioração motora contínua ao longo da vida, criando desafios clínicos e de cuidados significativos para as famílias.

Estado atual do mercado e sucesso da FDA

Apesar do revés na UE, a Acadia já alcançou um marco regulatório importante a nível nacional. A FDA aprovou o trofinetide sob a marca Daybue em 2023, tornando-se o primeiro e único medicamento aprovado pela FDA especificamente destinado a tratar a síndrome de Rett em pacientes adultos e pediátricos com dois anos ou mais. Esta aprovação marcou um avanço no tratamento de uma doença rara anteriormente não tratada, oferecendo esperança às milhares de famílias americanas afetadas pela condição.

O desempenho comercial inicial do Daybue nos Estados Unidos demonstra uma receção encorajadora no mercado. Nos primeiros nove meses de 2025, o Daybue gerou vendas de 281,8 milhões de dólares, refletindo um aumento de 12% em relação ao ano anterior, impulsionado pela expansão para populações de pacientes adicionais. Esta trajetória de crescimento indica que os profissionais de saúde e os cuidadores reconhecem cada vez mais o valor terapêutico das opções de tratamento da síndrome de Rett. Para fortalecer ainda mais a sua posição no mercado, a Acadia recebeu recentemente a aprovação da FDA para o Daybue Stix, uma nova formulação em pó sem corantes nem conservantes, que oferece uma alternativa de administração. A empresa planeia lançar o Daybue Stix de forma limitada no primeiro trimestre de 2026, expandindo para uma disponibilidade mais ampla no segundo trimestre, mantendo a formulação oral original em simultâneo.

O pipeline de produtos mais amplo da Acadia apoia a visão a longo prazo

A trajetória de crescimento da empresa vai muito além do seu portefólio para a síndrome de Rett. O Nuplazid, produto emblemático da Acadia que trata alucinações e delírios associados à psicose na doença de Parkinson, continua a gerar receitas substanciais. Nos primeiros nove meses de 2025, o Nuplazid registou vendas de 505,7 milhões de dólares, representando um aumento de 13% em relação ao ano anterior, principalmente impulsionado pela expansão do volume de prescrição.

As projeções financeiras revelam a confiança da gestão no potencial comercial da empresa. A Acadia prevê que as vendas líquidas combinadas do Nuplazid e do Daybue atinjam aproximadamente 1,7 mil milhões de dólares até 2028, com o Nuplazid a contribuir com cerca de 1 mil milhão e o Daybue com aproximadamente 700 milhões. A forte posição competitiva do Nuplazid é ainda reforçada pela proteção de patente que se estende até 2038 nos Estados Unidos, proporcionando mais de uma década de exclusividade que isola o produto da concorrência de genéricos e permite uma geração de receitas sustentada.

Contexto de mercado e panorama competitivo

No setor biotecnológico mais amplo, a classificação Zacks Rank da Acadia é atualmente #3 (Manter), refletindo uma perspetiva moderada. Outras empresas do setor têm recebido um sentimento de investimento mais favorável. A Alkermes, Castle Biosciences e Immunocore mantêm uma classificação Zacks #1 (Compra Forte). Nos últimos 60 dias, as estimativas de lucros por ação da Alkermes para 2026 melhoraram de 1,54 para 1,91 dólares, com as ações a valorizar 30,6% ao longo de seis meses. A Castle Biosciences demonstrou um momentum particularmente forte, com as ações a subir 157,8% nos últimos seis meses, juntamente com melhorias nas projeções de rentabilidade para 2026. As ações da Immunocore subiram 1,6% no mesmo período, à medida que as estimativas de prejuízo por ação se estreitaram.

O desempenho contrastante destas empresas biotecnológicas evidencia a diversidade do setor e o impacto individual de desenvolvimentos regulatórios e comerciais nas múltiplas de avaliação. Para a Acadia, o desafio regulatório na UE para o tratamento da síndrome de Rett representa uma adversidade de curto prazo que pode afetar o sentimento dos investidores. No entanto, a forte tração no mercado norte-americano do Daybue e o crescimento contínuo das vendas do Nuplazid sugerem que a empresa mantém caminhos para a expansão de receitas, apesar do revés europeu.

O panorama do tratamento da síndrome de Rett permanece incipiente e pouco atendido, afetando dezenas de milhares de famílias em todo o mundo. Para além da desilusão regulatória na Europa, a posição da Acadia como o único fornecedor de tratamento aprovado pela FDA confere à empresa vantagens de primeiro-mover no mercado americano. A diversificação de produtos e as receitas protegidas por patentes proporcionam resiliência financeira para enfrentar desafios regulatórios em mercados internacionais, ao mesmo tempo que mantêm o impulso em áreas terapêuticas-chave. À medida que a Acadia prossegue a sua estratégia de reavaliação junto da EMA e expande a penetração do Daybue no mercado doméstico, as perspetivas de longo prazo da empresa de se tornar um ator relevante no tratamento de doenças raras permanecem intactas.