RAP-219 Entra na Fase 3 para Convulsões de Início Focal à medida que a FDA Aprova o Lançamento do Estudo

Rapport Therapeutics (RAPP) recebeu autorização da FDA para avançar o RAP-219 diretamente para estudos de registro, permitindo que a empresa lance seu programa de Fase 3 direcionado a crises epilépticas de início focal no segundo trimestre de 2026. Essa aprovação reflete resultados convincentes do estudo de Fase 2a e marca o RAP-219 como uma potencial opção de tratamento líder na categoria dentro do panorama da epilepsia.

A Oportunidade Clínica

As crises de início focal representam uma das apresentações mais prevalentes da epilepsia, caracterizadas por episódios recorrentes de quebra de crise em pacientes. As opções de tratamento existentes frequentemente enfrentam dificuldades com efeitos colaterais e supressão incompleta das crises, criando lacunas terapêuticas substanciais. O RAP-219 funciona como uma terapia molecular direcionada, projetada para modular vias específicas de receptores cerebrais com o objetivo de melhorar o controle das crises e os resultados para os pacientes.

Desenho e Cronograma do Estudo de Fase 3

O estudo de registro operará como um estudo multicêntrico, randomizado e controlado por placebo em pacientes adultos que experienciam crises de início focal. Os participantes do estudo serão randomizados para receber RAP-219 ou placebo, com métricas primárias avaliando reduções nos eventos de crises mensais, juntamente com monitoramento de segurança a longo prazo. Paralelamente, a Rapport iniciou um braço de acesso contínuo permitindo que participantes de Fase 2a retomem o tratamento; resultados preliminares deste estudo de extensão devem surgir durante a segunda metade de 2026.

Expansão do Pipeline de Epilepsia

Além das crises de início focal, a Rapport está avançando no desenvolvimento de crises tônico-clônicas generalizadas primárias (PGTCS), o subtipo de crise generalizada predominante. Espera-se que um programa de Fase 3 em PGTCS seja iniciado no primeiro semestre de 2027. A empresa também está progredindo com uma avaliação de Fase 2 em mania bipolar, enquanto desenvolve uma variante injetável de liberação prolongada e busca programas clínicos adicionais em dor neuropática, profilaxia de enxaqueca e condições auditivas sensorineurais.

Posição Financeira e Desempenho das Ações

A Rapport manteve um balanço de $531 milhões em caixa e investimentos de curto prazo no final do trimestre, posicionando a empresa para sustentar operações até o segundo semestre de 2029. Nos últimos doze meses, as ações da RAPP foram negociadas dentro de uma faixa de $5,66 a $42,39. Na sessão anterior, a ação fechou a $32,42, representando um ganho de 5,16%, e ampliou os ganhos no after-hours, atingindo $32,90, um aumento adicional de 1,48%.