Benitec Biopharma Inc. (BNTC) представила убедительные расширенные данные по длительному наблюдению из своего исследования фазы 1b/2a препарата BB-301, генотерапевтического кандидата, направленного на симптомы дисфагии, связанные с окулиофарингеальной мышечной дистрофией (OPMD). Результаты подчеркивают долговременное влияние лечения на функцию глотания и качество жизни пациентов.
Подтверждение расширенной долговечности в группе ведущих пациентов
Ключевая оценка за 24 месяца первого пациента, включенного в когорту 1, показывает сохранение терапевтического эффекта за пределами начального периода лечения. У пациента наблюдалось прогрессивное улучшение пост-глотательного фарингеального остатка — ключевого показателя трудностей с глотанием — в сочетании с измеримым снижением общего бремени симптомов дисфагии. Примечательно, что эти улучшения сохранялись и даже усиливались по сравнению как с исходным состоянием до лечения, так и с контрольным показателем через 12 месяцев, что подтверждалось объективными рентгенологическими оценками глотания и результатами, полученными пациентами, по опроснику Sydney Swallow Questionnaire (SSQ).
Надежные показатели реакции у всей группы пациентов
Опираясь на этот однопациентский результат, полный набор данных по когорте 1 — включающий четырех пациентов — достиг полной реакции на 12-м месячном этапе оценки. Каждый участник соответствовал предопределенным критериям эффективности Benitec, которые требуют демонстративного улучшения как минимум в двух из пяти стандартных категорий оценки глотания. Такая последовательная классификация реагирующих по всей ранней группе свидетельствует о том, что BB-301 обеспечивает воспроизводимую клиническую пользу, а не отдельные случаи исключительного ответа.
Дополнительно, отдельная оценка пациента на 12-м месяце подтвердила мощную активность по модификации заболевания, укрепляя сигнал о долговечности, наблюдаемый в более широкой группе когорты 1.
Контекст рынка
Движение акций BNTC 9 января отражало умеренное давление, закрывшись на уровне $11.84 за акцию, что на $0.34 или на 2.79% ниже по сравнению с предыдущей сессией.
Посмотреть Оригинал
На этой странице может содержаться сторонний контент, который предоставляется исключительно в информационных целях (не в качестве заявлений/гарантий) и не должен рассматриваться как поддержка взглядов компании Gate или как финансовый или профессиональный совет. Подробности смотрите в разделе «Отказ от ответственности» .
BB-301 демонстрирует устойчивые терапевтические преимущества в расширенной клинической оценке для оулофарингеальной мышечной дистрофии
Benitec Biopharma Inc. (BNTC) представила убедительные расширенные данные по длительному наблюдению из своего исследования фазы 1b/2a препарата BB-301, генотерапевтического кандидата, направленного на симптомы дисфагии, связанные с окулиофарингеальной мышечной дистрофией (OPMD). Результаты подчеркивают долговременное влияние лечения на функцию глотания и качество жизни пациентов.
Подтверждение расширенной долговечности в группе ведущих пациентов
Ключевая оценка за 24 месяца первого пациента, включенного в когорту 1, показывает сохранение терапевтического эффекта за пределами начального периода лечения. У пациента наблюдалось прогрессивное улучшение пост-глотательного фарингеального остатка — ключевого показателя трудностей с глотанием — в сочетании с измеримым снижением общего бремени симптомов дисфагии. Примечательно, что эти улучшения сохранялись и даже усиливались по сравнению как с исходным состоянием до лечения, так и с контрольным показателем через 12 месяцев, что подтверждалось объективными рентгенологическими оценками глотания и результатами, полученными пациентами, по опроснику Sydney Swallow Questionnaire (SSQ).
Надежные показатели реакции у всей группы пациентов
Опираясь на этот однопациентский результат, полный набор данных по когорте 1 — включающий четырех пациентов — достиг полной реакции на 12-м месячном этапе оценки. Каждый участник соответствовал предопределенным критериям эффективности Benitec, которые требуют демонстративного улучшения как минимум в двух из пяти стандартных категорий оценки глотания. Такая последовательная классификация реагирующих по всей ранней группе свидетельствует о том, что BB-301 обеспечивает воспроизводимую клиническую пользу, а не отдельные случаи исключительного ответа.
Дополнительно, отдельная оценка пациента на 12-м месяце подтвердила мощную активность по модификации заболевания, укрепляя сигнал о долговечности, наблюдаемый в более широкой группе когорты 1.
Контекст рынка
Движение акций BNTC 9 января отражало умеренное давление, закрывшись на уровне $11.84 за акцию, что на $0.34 или на 2.79% ниже по сравнению с предыдущей сессией.