نهج العلاج الجيني يعيد إنتاج الأنسولين في القرود المصابة بالسكري: أحدث إنجازات شركة Genprex

شركة Genprex Inc. (GNPX) كشفت عن نتائج واعدة قبل السريرية لـ GPX-002، وهو علاج جيني جديد مصمم لمعالجة مرض السكري من النوع 2 عن طريق تجديد خلايا بيتا غير الوظيفية. يعتمد العلاج على ناقل فيروسي مرتبط بالمصيلة (AAV) لإدخال جينات Pdx1 و MafA مباشرة إلى نسيج البنكرياس، مستهدفًا السبب الجذري لنقص الأنسولين لدى مرضى السكري من النوع 2.

الأدلة السريرية من نماذج الرئيسيات

في دراسة غير تقليدية على الرئيسيات غير البشرية، تلقى حيوانان يعانيان من مرض السكري من النوع 2 الشديد GPX-002 عبر طرق توصيل مختلفة. خضع الحيوان الأول لحقن داخل القناة، مما أدى إلى تحسن تدريجي في استقلاب الجلوكوز. بعد سبعة أشهر، حقق هذا الحيوان مستويات تحمل الجلوكوز الطبيعية — وهو نتيجة ملحوظة بالنظر إلى حالته السكرية الأساسية. الحيوان الثاني، الذي عولج بحقن مباشر في البنكرياس، شهد مكاسب كبيرة، على الرغم من أنها لم تصل إلى مستوى التطبيع الكامل.

تشير هذه النتائج المتباينة إلى اكتشاف حاسم: يبدو أن الحقن داخل القناة أكثر تفوقًا لاستهداف خلايا ألفا وبيتا بشكل فعال داخل البنكرياس. كما حدد الباحثون أن بروتوكولات تثبيط المناعة تصبح ضرورية للعلاجات المعتمدة على AAV في الرئيسيات، حيث عادةً ما تتلاشى ردود الفعل المناعية خلال حوالي ستة أشهر بعد بدء العلاج.

استجابة سريعة في دراسات القوارض

أظهرت تجارب موازية في فئران مصابة بمرض السكري من النوع 2 نتائج مقنعة أيضًا. أظهرت الحيوانات المعالجة زيادة في إفراز الأنسولين المحفز بالجلوكوز وانعكاس مستويات السكر في الدم المرتفعة. خلال أربعة أسابيع بعد العلاج، عادت مستويات الجلوكوز إلى الطبيعي، مما يؤكد أن خلايا بيتا يمكن استعادتها وظيفيًا من خلال هذا النهج الجيني.

التوسع خارج مرض السكري من النوع 1

أثبتت أبحاث Genprex السابقة أن GPX-002 يمكن أن يحول خلايا ألفا إلى خلايا بيتا شبيهة بإنتاج الأنسولين وظيفيًا في نماذج مرض السكري من النوع 1. توسع البيانات الحالية لمرض السكري من النوع 2 بشكل كبير من أهمية العلاج سريريًا، حيث يمثل النوع 2 عددًا أكبر بكثير من المرضى على مستوى العالم.

الخطوات التالية واستجابة السوق

تسرع الشركة دراسات الرئيسيات غير البشرية عبر كلا النوعين من مرض السكري وتعد تقييمات سمية رسمية تحضيرًا لتقديم طلب دواء تجريبي جديد في المستقبل.

لقد استجاب السوق بشكل إيجابي لهذه التطورات. أغلقت GNPX الجلسة السابقة عند 1.80 دولار، بزيادة قدرها 0.86%، في حين دفعت أنشطة ما قبل السوق السهم إلى 1.90 دولار، بارتفاع 5.55% — مما يشير إلى ثقة المستثمرين في إمكانات العلاج لمعالجة الحاجة الطبية الملحة لإعادة توليد خلايا بيتا.