Pemvidutide logra el estatus de avance de la FDA: Altimmune (ALT) avanza el tratamiento MASH a la fase III

Altimmune ha conseguido una victoria regulatoria importante que hizo que sus acciones se dispararan. La empresa biotecnológica anunció que la FDA ha otorgado la Designación de Terapia Innovadora a pemvidutide, su candidato a agonista dual de los receptores GLP-1/glucagón en investigación, dirigido a la esteatohepatitis metabólica asociada a disfunción (MASH)—una condición hepática progresiva caracterizada por acumulación de grasa, inflamación, fibrosis y disfunción metabólica.

La Designación de Terapia Innovadora de la FDA acelera los plazos de desarrollo y simplifica el proceso de revisión regulatoria para tratamientos que abordan condiciones graves con necesidades médicas insatisfechas significativas. Las acciones de ALT subieron un 16,52% tras el anuncio, reflejando el entusiasmo del mercado por el hito clínico y regulatorio.

La evidencia clínica respalda el reconocimiento regulatorio

La designación de innovación se basa en resultados convincentes del estudio IMPACT de fase IIb. Los datos provisionales de 24 semanas, revelados en junio, demostraron una resolución estadísticamente significativa de MASH sin progresión de fibrosis, junto con mejoras medibles en el contenido de grasa hepática, marcadores de fibrosis e indicadores inflamatorios.

Basándose en esta base, los datos de 48 semanas publicados en diciembre reforzaron el potencial terapéutico de pemvidutide. Los resultados mostraron beneficios estadísticamente significativos en comparación con placebo en marcadores clave de salud hepática y fibrosis. Es notable que los pacientes que recibieron la dosis de 1.8 mg experimentaron mejoras antifibróticas continuas más allá de las 24 semanas, junto con una reducción adicional de peso corporal—un beneficio crítico dado el papel de la obesidad en la patogénesis de MASH.

Camino para los pacientes: desarrollo de fase III y expansión del pipeline

Tras estos signos de eficacia, Altimmune se alineó con la guía de la FDA en diciembre de 2025 para iniciar un ensayo de fase III en pacientes con MASH y fibrosis hepática moderada a severa, con la inscripción prevista para 2026. Este avance reduce los riesgos del camino clínico y acerca la terapia a una posible comercialización.

El alcance del desarrollo de pemvidutide va más allá de MASH. La molécula avanza simultáneamente en estudios de etapa media para trastorno por consumo de alcohol (AUD) y enfermedad hepática asociada al alcohol (ALD), condiciones con opciones de tratamiento limitadas. La FDA ya ha otorgado previamente designaciones de Fast Track para ambas indicaciones, posicionando a pemvidutide como una plataforma de múltiples activos que aborda enfermedades metabólicas y hepáticas interconectadas.

Contexto del mercado

A pesar de este logro regulatorio, las acciones de ALT han caído un 44% en los últimos 12 meses, con un rendimiento inferior en un 45,4% a su sector. El estatus de Terapia Innovadora y el inicio de fase III representan puntos de inflexión que podrían transformar la percepción de los inversores, ya que validan la estrategia preclínica y clínica, además de clarificar el camino hacia una posible contribución máxima en ventas.

El sector biotecnológico continúa recompensando la ejecución clínica y la claridad regulatoria. Con el perfil de riesgo de pemvidutide ahora significativamente reducido, ALT entra en 2026 posicionada para ofrecer catalizadores de noticias a partir del avance en fase III y potencialmente indicaciones ampliadas.