RAP-219は焦点発作においてフェーズ3に進行、FDAが臨床試験開始を承認

Rapport Therapeutics (RAPP)は、FDAの承認を受けてRAP-219を直接登録試験に移行し、2026年Q2に焦点発作を対象としたフェーズ3プログラムを開始できるようになりました。この承認は、説得力のあるフェーズ2a試験結果を反映しており、RAP-219をてんかんの治療分野で潜在的なカテゴリーリーディング治療選択肢として位置付けています。

臨床の機会

焦点発作は、患者に繰り返される突破エピソードを特徴とする最も一般的なてんかんの症状の一つです。既存の治療選択肢は、副作用の負担や発作抑制の不完全さに苦しむことが多く、重要な治療のギャップを生んでいます。RAP-219は、特定の脳受容体経路を調節するように設計された標的分子療法であり、発作制御と患者の結果を向上させることを目的としています。

フェーズ3試験の設計とスケジュール

登録試験は、成人患者の焦点発作を対象とした多施設、ランダム化、プラセボ対照の研究として実施されます。研究参加者は、RAP-219またはプラセボを受けるようにランダムに割り当てられ、主要な評価項目は月間発作数の減少と長期的な安全性の監視です。同時に、Rapportはフェーズ2a参加者が治療を再開できる継続アクセスアームを開始しました。この拡張試験の予備結果は、2026年後半に明らかになる見込みです。

てんかんパイプラインの拡大

焦点発作以外にも、Rapportは主要な全般性強直間代発作(PGTCS)の開発を進めています。PGTCSのフェーズ3プログラムは、2027年上半期に開始される予定です。同時に、同社は双極性躁病のフェーズ2評価を進めており、延長放出型注射剤の開発や、神経痛、偏頭痛予防、感音性難聴の臨床プログラムも追求しています。

財務状況と株価動向

Rapportは、四半期末時点で$531 百万ドルの現金と短期投資を保有しており、2029年後半までの運営を維持できる体制を整えています。過去12か月間、RAPP株は$5.66から$42.39の範囲で取引されました。前回の取引では、株価は$32.42で終了し、5.16%の上昇を示し、アフターマーケットでは$32.90まで上昇し、追加で1.48%の上昇を記録しました。