NeuroSense Therapeutics Marca un Hito Clínico Importante: PrimeC Muestra Promesas en Detener el Progreso de la ELA en Medio de una Mejora en la Situación Financiera

NeuroSense Therapeutics Ltd. (Nasdaq: NRSN), una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en trastornos neurodegenerativos graves, anunció datos alentadores de la fase 2b para su terapia en investigación PrimeC en esclerosis lateral amiotrófica (ELA), junto con los resultados financieros de fin de año 2024. El principal activo de la compañía demostró la capacidad de desacelerar significativamente el avance de la enfermedad en el ensayo PARADIGM con 68 pacientes, posicionando a NeuroSense para un posible avance a fase 3 y eventual entrada en el mercado.

El avance clínico destaca el potencial terapéutico de PrimeC

El estudio de fase 2b PARADIGM cumplió sus objetivos duales, con PrimeC demostrando una reducción del 33% en la velocidad de progresión de la enfermedad (según lo medido por la puntuación ALSFRS-R) durante un período de observación de 18 meses (p=0.007). Más allá de ralentizar el deterioro de las neuronas motoras, el compuesto redujo el riesgo compuesto de mortalidad, ingreso en cuidados intensivos e intervenciones respiratorias en un 58%, lo que se traduce en mejores resultados de supervivencia. Es notable que los pacientes experimentaron una función preservada en el habla y la deglución—dos ámbitos críticos frecuentemente afectados en la ELA—mientras toleraban bien el medicamento.

“2024 representa un punto de inflexión para NeuroSense Therapeutics,” afirmó el CEO Alon Ben-Noon. “Nuestro ensayo PARADIGM valida la capacidad de PrimeC para modificar la enfermedad en una condición con una necesidad médica profunda. La alineación de la FDA con nuestro protocolo de fase 3 tras nuestra reunión de tipo C refuerza nuestra confianza para avanzar hacia la siguiente etapa de desarrollo.”

Camino a seguir: Estrategia regulatoria y comercial

Basándose en estos resultados, NeuroSense Therapeutics está activamente buscando conversaciones de asociación para co-desarrollar y comercializar PrimeC. La compañía ha obtenido la conformidad de la FDA sobre su diseño propuesto para el estudio de fase 3, con la inscripción prevista para comenzar en 2025. Además, NeuroSense planea iniciar la comercialización en etapas tempranas en Canadá, donde los analistas estiman un potencial de ingresos anuales máximos entre $100 millón y $150 millón.

Las protecciones de propiedad intelectual se fortalecieron cuando la Oficina de Patentes y Marcas de EE. UU. concedió una patente clave para la formulación patentada de PrimeC, extendiendo la exclusividad hasta 2042.

La salud financiera respalda el desarrollo continuo

NeuroSense Therapeutics reportó gastos en investigación y desarrollo de 5,7 millones de dólares en 2024, un descenso del 21,9% respecto a los 7,3 millones de dólares en 2023, principalmente debido a una reducción en el gasto en subcontratistas y en la compensación basada en acciones. Los gastos generales y administrativos totalizaron 4,2 millones de dólares en 2024 frente a 4,8 millones en el año anterior, una disminución del 12,5% atribuida a la optimización de la fuerza laboral y menores costos de seguros profesionales, parcialmente compensada por mayores honorarios de consultoría.

Al 31 de diciembre de 2024, NeuroSense Therapeutics mantenía reservas de efectivo por 3,4 millones de dólares. Los activos totales alcanzaron los 4,6 millones de dólares, mientras que el patrimonio de los accionistas mejoró a 2,6 millones de dólares desde una posición de déficit de 1,8 millones en 2023. La pérdida neta del año fue de 10,2 millones de dólares, o 0,54 dólares por acción diluida, en comparación con 10,1 millones de dólares ($0,74 por acción) en 2023.

Comprendiendo el contexto de la enfermedad

La esclerosis lateral amiotrófica afecta aproximadamente a 5,000 personas diagnosticadas por primera vez cada año en Estados Unidos, con un progreso típico de la enfermedad que conduce a parálisis completa y mortalidad en un período de 24 a 60 meses. Las opciones terapéuticas actuales siguen siendo limitadas, y se proyecta que la población mundial con ELA se expanda en un 24% en EE. UU. y la Unión Europea para 2040, creando una demanda clínica sustancial.

Sobre PrimeC y NeuroSense Therapeutics

PrimeC representa una combinación de dosis fija de ciprofloxacino y celecoxib—dos fármacos establecidos reformulados como un tratamiento oral de liberación prolongada. La combinación está diseñada para abordar simultáneamente múltiples mecanismos patológicos en la ELA, incluyendo neuroinflamación, depósito de hierro oxidado y procesamiento disfuncional de ARN. Un ensayo de fase 2a anterior confirmó la seguridad y demostró mejoras medibles en la estabilidad funcional y parámetros respiratorios junto con cambios en biomarcadores que sugieren actividad biológica. Tanto la FDA como la Agencia Europea de Medicamentos han otorgado a PrimeC estatus de medicamento huérfano.

NeuroSense Therapeutics se centra en traducir conocimientos científicos en terapias combinadas dirigidas a múltiples vías de la enfermedad en condiciones neurodegenerativas, incluyendo la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Alzheimer.