LUPKYNIS получает одобрение FDA: прорывное пероральное лечение для взрослых пациентов с волчаночным нефритом

Американское управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрило маркетинг воклоспорина (продаваемого под торговой маркой LUPKYNIS), разработанного компанией Aurinia Pharmaceuticals, что является важным этапом в лечении волчаночного нефрита. Это первый одобренный FDA пероральный терапевтический препарат, специально предназначенный для взрослых пациентов с активным волчаночным нефритом — тяжелым проявлением системной красной волчанки, приводящим к прогрессирующему повреждению почек.

Клинические данные демонстрируют превосходную эффективность

Волчаночный нефрит остается одним из самых сложных осложнений системной красной волчанки, с потенциалом вызвать необратимое повреждение почек и увеличить риск почечной недостаточности, сердечно-сосудистых событий и смертности. Одобрение LUPKYNIS основано на убедительных клинических данных из двух ключевых исследований: фазового 3 исследования AURORA и фазового 2 исследования AURA-LV, в которых участвовало в общей сложности 533 пациента с волчаночным нефритом.

При приеме LUPKYNIS в сочетании со стандартной терапией (микофенолат мофетил и низкие дозы кортикостероидов), пациенты показали значительно лучшие результаты по сравнению с теми, кто получал только обычное лечение. На отметке в один год в фазовом 3 исследовании пациенты, получавшие LUPKYNIS, достигли полного почечного ответа с показателями, превышающими вдвое показатели стандартной группы. Кроме того, у участников наблюдалось снижение соотношения белок/креатинин в моче на 50% в два раза быстрее, чем у контрольной группы, и больше пациентов достигли полного почечного ответа на 24 неделе.

Улучшенный профиль безопасности и протокол дозирования

Одобрение FDA включает запатентованный протокол фармакодинамического дозирования eGFR компании Aurinia, который позволяет более точно управлять терапией. Рекомендуемая доза LUPKYNIS составляет 23,7 мг, принимаемых перорально дважды в день, в сочетании со стандартной иммуносупрессивной терапией. Раннее вмешательство и достижение почечного ответа связаны с улучшением долгосрочных результатов и предотвращением необратимых почечных патологий.

Решение проблем здравоохранения и неравенства

Важной особенностью этого одобрения является его потенциал для устранения значительных неравенств в здравоохранении. У чернокожих и азиатских людей с системной красной волчанкой примерно в четыре раза выше вероятность развития волчаночного нефрита по сравнению с белым населением, а у представителей испанского происхождения — примерно вдвое выше. Более того, эти демографические группы склонны развивать волчаночный нефрит на ранних стадиях заболевания и имеют менее благоприятные клинические исходы, что подчеркивает необходимость эффективных вариантов лечения, таких как LUPKYNIS.

Инфраструктура поддержки пациентов

Для облегчения доступа пациентов и клинического управления Aurinia Pharmaceuticals создала программу Aurinia Alliance — комплексную инициативу поддержки пациентов. Эта программа предоставляет персонализированное управление случаями с участием медсестер, образовательные ресурсы и помощь в навигации по страховым вопросам и управлению затратами на медикаменты на протяжении всего курса лечения LUPKYNIS.

Меры безопасности и клинический мониторинг

Наиболее часто встречающиеся побочные эффекты (у которых более 3% пациентов) включают снижение скорости клубочковой фильтрации, гипертензию, диарею, головную боль, анемию, кашель, инфекцию мочевых путей, боль в верхней части живота, диспепсию, алопецию, почечное нарушение, язвы во рту, усталость, тремор, острое повреждение почек и снижение аппетита. Как и другие ингибиторы кальциневрина, LUPKYNIS содержит предупреждение в виде рамки о повышенном риске развития злокачественных новообразований и тяжелых инфекций. Врачи должны внимательно следить за пациентами на предмет нефротоксичности, гипертензии, нейротоксичности, гиперкалиемии и удлинения интервала QTc, особенно при сочетании LUPKYNIS с другими препаратами, которые могут усиливать эти эффекты.

Реакция клинического и адвокационного сообществ

Одобрение получило широкую поддержку со стороны медицинского и пациентского сообществ. Нефрологи и ревматологи подчеркнули, что терапевтические варианты для волчаночного нефрита исторически были ограничены и связаны с значительной токсичностью. LUPKYNIS представляет собой важный прогресс, предлагая более эффективную и лучше переносимую альтернативу, требующую значительно меньших доз кортикостероидов. Пациентские организации также отметили важность этого достижения, особенно для сообществ, disproportionately affected by lupus nephritis.

Доступность на рынке и коммерческий запуск

LUPKYNIS уже доступен в коммерческом обороте в Соединенных Штатах. FDA одобрило этот препарат в рамках приоритетного рассмотрения, а ранее в 2016 году он получил статус Fast Track, что отражает срочную медицинскую необходимость в новых препаратах для лечения волчаночного нефрита. Aurinia Pharmaceuticals позиционирует себя как полностью интегрированную биофармацевтическую компанию, ориентированную на разработку терапий для серьезных заболеваний с высоким уровнем неудовлетворенных медицинских потребностей, с операциями, расположенными в Виктории, Британская Колумбия, и Роквилле, Мэриленд.