ちょうどこれを見つけた - レジェネロンは新しいFOP治療薬であるガレトスマブのFDA優先審査を取得しました。バイオテクノロジーに興味がある人にとってはかなり面白い話です。つまり、彼らはFOP患者の骨の成長を促進するアクチビンAというタンパク質をブロックすることに取り組んでおり、フェーズ3の試験結果は堅実です。

数字は実際に驚くべきもので、低用量（3 mg/kg）を投与された患者はプラセボと比較して新しい骨病変の減少率が94％であり、高用量は90％に達しました。両方とも病変の総体積の99％以上の減少を示しました。FDAは2026年8月を目標に決定を下す予定で、数ヶ月後になる可能性があります。

FOPはあまり注目されない稀な遺伝性疾患の一つであり、ここで実際の進展を見るのはちょっとクールです。モノクローナル抗体のアプローチは、試験データに基づくと予想以上に効果的に機能しているようです。私が確認したときは株価は少し下がっていましたが、こういった発表ではよくあることです。これが予定通りFDA承認を通過するかどうか、興味深く見守っています。