サンガモのST-920は腎機能において陽性の傾斜を示し、ファブリー病の遺伝子治療における大きな突破口となる

サンガモ・セラピューティクスは、フェーズ1/2のSTAAR臨床試験から有望な結果を発表しました。調査中の遺伝子治療薬であるアイサラルガゲン・シバパルヴォベック（ST-920）は、ファブリー病患者の腎機能において顕著な改善を達成しています。腎機能指標に見られる正の傾斜は、この希少な遺伝性疾患の治療において重要な進展を示しており、患者は酵素欠乏による進行性の臓器損傷を経験しやすい状態です。

データの内容：臨床結果における正の傾斜

この試験では、酵素補充療法（ERT）を現在受けている患者、少なくとも6か月間ERTを中断している患者、そして一度もERTを受けていない患者の計32人を追跡しました。全参加者において、ST-920は52週時点で推定糸球体濾過率（eGFR）の年間正の傾斜1.965 mL/min/1.73m²を示し、血液中の老廃物を効率的にろ過する腎臓の機能を反映しています。2年間追跡された19人の患者では、その正の傾斜は1.747 mL/min/1.73m²/年に持続し、治療の持続的な効果を示しています。

腎機能以外にも、試験では心臓の構造と機能が1年間安定していることが確認され、患者のサブグループ間でも一貫した結果が得られました。特に注目すべきは、ST-920を投与された患者が、ファブリー病で欠損している酵素であるα-ガラクトシダーゼA（a-Gal A）の活性を長期間（最長で4.5年）維持した点であり、遺伝子治療の効果の持続性を示しています。

規制の迅速化：承認への道筋

ST-920は、その潜在能力を認められ、米食品医薬品局（FDA）から孤児薬認定、ファストトラック指定、再生医療先進療法（RMAT）認定を受けています。さらに重要なことに、FDAはフェーズ1/2試験の52週にわたる腎機能改善の正の傾斜データを、従来の長い審査過程を経ずに迅速承認の主要根拠として認めることに同意しました。

2025年12月、サンガモはこの迅速承認を目指し、バイオ医薬品許可申請（BLA）のローリング提出を開始しました。これにより、ファブリー病患者は従来の医薬品開発のタイムラインよりも早くST-920にアクセスできる可能性があります。特に、ST-920は他の一部の遺伝子治療と異なり、重篤な前処置を必要としないため、治療の負担と安全リスクを軽減しています。

市場の展望：この意義

グランドビューリサーチの市場調査によると、2023年の世界のファブリー病治療市場は25億4千万ドルに達しました。ST-920が変革的な治療薬として位置付けられることで、市場は2030年までに49億3千万ドルに拡大し、年平均成長率は9.9％と予測されています。この拡大は、診断と認知度の向上だけでなく、疾患の進行を止めたり逆転させたりできる治療法に対する投資家や医療システムの高い価値観を反映しています。

主に子供や若年成人が多く、腎臓・心臓・神経系・皮膚に影響を及ぼす進行性疾患を抱えるファブリー病患者にとって、腎機能の持続的改善をもたらす遺伝子治療は、真の医療の進歩といえます。ST-920の試験で観察された正の傾斜は、患者が疾患の進行を遅らせるだけでなく、持続的な機能改善を経験できる可能性を示唆しています。

今後の展望

サンガモの臨床データチームは、2026年2月に開催される第22回世界シンポジウムにて、詳細な結果を複数のプラットフォームやポスターセッションで発表し、正の傾斜の結果とその意義について医療界に向けて包括的な解析を提供します。ローリングBLA提出により、FDAはデータが利用可能になるたびに審査を進めるため、従来の承認プロセスよりも早期に結果を得られる可能性があります。

安全性の良好なデータ、持続的な臨床効果、規制当局の支援を背景に、ST-920は希少疾患であるファブリー病に対する画期的な治療選択肢として位置付けられつつあります。腎機能の正の傾斜は、多くの希少疾患患者が長らく求めてきた、意味のある持続的改善の可能性を示しています。