遺伝子治療アプローチが糖尿病の霊長類におけるインスリン産生を回復：Genprexの最新のブレークスルー

Genprex Inc. (GNPX)は、機能不全のβ細胞を若返らせることを目的とした新しい遺伝子治療薬GPX-002の有望な前臨床結果を発表しました。この治療は、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを利用して、膵臓組織に直接Pdx1およびMafA遺伝子を導入し、2型糖尿病患者のインスリン不足の根本原因にアプローチします。

霊長類モデルからの臨床証拠

画期的な非ヒト霊長類研究では、重度の2型糖尿病を患う2匹の動物に対し、異なる投与方法でGPX-002を投与しました。最初の霊長類は膵管内注入を受け、血糖代謝の進行性改善を引き起こしました。7か月後、この動物は正常な耐糖能レベルを達成し、基礎的な糖尿病状態からの著しい改善を示しました。2匹目の霊長類は膵臓への直接注射で治療され、大きな改善を見せましたが、完全な正常化には至りませんでした。

これらの異なる結果は、膵管内注入が膵臓内のα細胞とβ細胞の両方を効果的に標的とするのに優れているという重要な発見を示しています。研究者たちはまた、AAVベースの治療において免疫抑制プロトコルが不可欠となることを特定し、免疫反応は治療開始後およそ6か月以内に通常解消することを確認しました。

げっ歯類研究における迅速な反応

2型糖尿病のマウスを用いた並行実験でも、同様に説得力のある結果が得られました。治療を受けた動物は、血糖刺激によるインスリン分泌の向上と高血糖の逆転を示しました。治療後4週間以内に血糖値は正常化し、この遺伝子治療によってβ細胞が実際に機能的に回復できることを確認しました。

1型糖尿病を超えた展開

Genprexの以前の研究では、GPX-002が1型糖尿病モデルにおいてα細胞を機能的なインスリン産生β様細胞に変換できることが証明されました。今回の2型糖尿病のデータは、治療の臨床的意義を大きく広げており、2型糖尿病は世界的に患者数が圧倒的に多いため、重要な進展です。

今後の展望と市場の反応

同社は、両方の糖尿病タイプにおける非ヒト霊長類の研究を加速させ、最終的な臨床試験申請に向けた毒性学評価の準備を進めています。

市場の反応はこれらの進展に対して好意的です。GNPXは前回の取引セッションで$1.80で終了し、0.86%の上昇を示しました。一方、プレマーケットでは$1.90まで上昇し、5.55%の上昇を記録しており、投資家はβ細胞再生におけるこの治療の潜在能力に自信を持っていることを示しています。