ArrowheadのRNAi技術のブレークスルー：肥満候補者が初期臨床試験で劇的な脂肪減少を示す

Arrowhead Pharmaceuticalsは、肥満と戦うために設計されたRNAiベースの治療候補薬で重要なマイルストーンを達成しました。新しい中間のフェーズ1/2a臨床データによると、先進的なRNAi技術を活用したARO-INHBEとARO-ALK7は、2型糖尿病患者の体脂肪減少と体重減少において大きな効果を示しています。

ARO-INHBEはティルゼパチドとの併用で優れたパフォーマンスを示す

併用療法の試験では、RNAi技術を利用したARO-INHBEが従来のアプローチを上回りました。この薬は16週目までに9.4％の体重減少を達成し、ティルゼパチド単独療法の4.8％の減少のほぼ2倍に相当します。さらに、RNAiベースの候補薬は複数の脂肪区画で劇的な減少をもたらしました：内臓脂肪は23.2％減少し、全体の体脂肪は15.4％減少、肝臓脂肪は76.7％減少—これは単一薬剤のティルゼパチド治療と比較して約3倍の改善を示しています。

単独療法としても、ARO-INHBEは引き続き有望です。RNAi技術により、候補薬は内臓脂肪を最大15.6％減少させるとともに、試験参加者の筋肉量を増加させることができました。

ARO-ALK7はRNAi遺伝子サイレンシング治療薬の新たな基準を設定

ARO-ALK7の開発は、肥満分野におけるRNAi技術の画期的な瞬間を示しています。この候補薬は、ヒトで脂肪細胞の遺伝子サイレンシングに成功した最初のRNAi治療薬となり、ALK7 mRNA発現を最大94％減少させました。8週目までに、RNAiを用いたアプローチは内臓脂肪をプラセボ調整後14.1％減少させました。

安全性プロファイルと臨床展望

両方のRNAi技術を用いた候補薬は、試験中に良好な安全性プロファイルを示しました。副作用は主に軽度であり、安全性の懸念による治療中止はありませんでした。この安全性データは、両候補薬のより大規模なフェーズ研究への道を強化します。

Arrowheadの治療アプローチは、脂肪組織の調節に関与する遺伝的に検証されたメカニズムであるActivin E/ALK7経路を標的としています。同社は、既存のインクレチンベースの治療に反応が不十分な患者に特に適したRNAi技術プラットフォームを持っていると考えています。両プログラムからの追加の臨床データは、2026年を通じて発表される予定です。

ARWRの株価は最近新高値に達し、75.10ドルで17.53％の上昇を記録し、同社のRNAi技術パイプラインに対する投資家の信頼を反映しています。過去12ヶ月間で、株価は9.57ドルから76.76ドルの間で変動しています。