PemvidutideはFDAブレークスルー認定を獲得：Altimmune (ALT)、MASH治療を第III相臨床段階へ進展

Altimmuneは重要な規制上の勝利を収め、その株価を急騰させました。同バイオテクノロジー企業は、FDAがその調査中のGLP-1/グルカゴン二重受容体作動薬候補であるpemvidutideにブレークスルー治療薬指定を与えたと発表しました。これは、脂肪蓄積、炎症、線維化、代謝機能障害を特徴とする進行性の肝疾患であるメタボリック機能障害関連脂肪肝炎(MASH)を標的としています。

FDAのブレークスルー治療薬指定は、深刻な状態に対処し、未だ十分な治療法が存在しない場合の治療薬の開発スケジュールを加速し、規制審査プロセスを効率化します。この発表を受けて、ALTの株価は16.52%上昇し、市場の臨床および規制のマイルストーンに対する期待感を反映しました。

臨床証拠が規制認定を支持

このブレークスルー指定は、説得力のあるフェーズIIb IMPACT試験の結果に基づいています。6月に発表された24週間の中間データは、線維化の進行なしにMASHの解消を統計的に有意に示し、肝臓の脂肪含有量、線維化マーカー、炎症指標の改善も確認されました。

この基盤の上に、12月に公開された48週間のデータはpemvidutideの治療効果をさらに強化しました。結果は、プラセボに対して主要な肝臓の健康と線維化マーカーで統計的に有意な利益を示し、特に1.8 mgの投与を受けた患者は24週間を超えて抗線維化の改善を継続し、体重減少も見られました。これは、MASHの発症において肥満が重要な役割を果たすことを考えると、重要な利益です。

患者への道筋：フェーズIII開発と拡大パイプライン

これらの有効性の兆候を受けて、Altimmuneは2025年12月にFDAのガイダンスに沿って、中等度から重度の肝線維化を伴うMASH患者を対象としたフェーズIII試験を開始する準備を進めており、2026年の募集開始が見込まれています。この進展により臨床段階のリスクが低減され、治療法の商業化に一歩近づきます。

pemvidutideの開発範囲はMASHだけにとどまりません。同化合物は、アルコール使用障害(AUD)やアルコール関連肝疾患(ALD)の中期段階の研究も並行して進めており、治療選択肢が限られている状態です。FDAはこれら両方の適応症に対してFast Track指定を以前に付与しており、pemvidutideは相互に関連する代謝および肝疾患に対応するマルチアセットプラットフォームとして位置付けられています。

市場の状況

この規制上の成果にもかかわらず、ALTの株価は過去12ヶ月で44%下落し、セクター平均の45.4%を下回っています。ブレークスルー治療薬のステータスとフェーズIIIの開始は、投資家のセンチメントを変える可能性のある転換点であり、前臨床および臨床戦略の妥当性を裏付けるとともに、ピーク売上への道筋を明確にします。

バイオテクノロジーセクターは引き続き臨床の実行と規制の明確さを評価しています。pemvidutideのリスクプロファイルが実質的に低減された今、ALTは2026年に向けてフェーズIIIの進展や潜在的な適応症拡大からのニュースフローを期待して位置付けられています。