RapportはRAP-219のフェーズ3試験への進行を加速—焦点発作に対する治療への影響

Rapport Therapeutics, Inc. (RAPP)は、RAP-219の登録段階のフェーズ3試験に直接進むためのFDA承認を取得し、焦点発作の治療において重要なマイルストーンを達成しました。同社は、2026年第2四半期にこの重要な試験を開始する予定であり、フェーズ2aの有望な有効性データを活用して、てんかんにおけるベストインクラスのソリューションとしての治療の可能性を示しています。

焦点発作における未充足の医療ニーズ

焦点発作は、最も一般的なてんかんの一形態であり、再発性で予測不可能な発作が特徴で、患者の生活の質に大きな影響を与えます。既存の治療選択肢はありますが、多くの患者は発作のコントロールが不十分であったり、耐容性の問題に苦しんだりしています。このギャップを埋めるのがRAP-219の役割です。

RAP-219の精密なスモールモレキュール設計は、脳内の特定の受容体関連タンパク質を標的とし、従来の治療と比較して発作抑制の改善を目指した差別化されたメカニズムを提供します。

フェーズ3試験の構造とスケジュール

今後のフェーズ3プログラムは、多施設、ランダム化、二重盲検の試験として運営され、焦点発作を持つ成人患者を対象とします。この研究では、RAP-219とプラセボを比較し、発作頻度の低減と長期的な安全性の確立を主要評価項目とします。中間結果や進行のマイルストーンは、2027年までに規制当局への情報提供に役立つ見込みです。

並行して、Rapportはフェーズ2a評価に参加した患者の継続アクセスを可能にするオープンラベル拡張試験を開始しており、予備データは2026年後半までに得られる見込みです。

焦点発作以外への展開

発作障害分野で勢いを増す中、Rapportは最も一般的な全般性発作のサブタイプである一次全般性強直間代発作(PGTCS)への開発を進めています。専用のフェーズ3試験は2027年第1四半期に予定されています。

同社の広範なパイプラインには、双極性躁病におけるRAP-219のフェーズ2評価、長時間作用型注射剤の開発、慢性疼痛、片頭痛、難聴をターゲットとした継続中のプログラムも含まれ、分子の治療ポテンシャルを最大化する多角的なアプローチを示しています。

長期的な開発を支える財務状況

Rapportは第3四半期を$531 百万ドルの現金、現金同等物、短期投資で終了し、2029年第2四半期までの運営資金を確保しています。この財務的余裕により、RAP-219の臨床戦略を中断なく実行でき、短期的な資本制約を受けることなく進められます。

株価動向と市場の状況

RAPPの株価は、過去12ヶ月間で$5.66から$42.39の範囲で取引されてきました。FDAの承認発表後、株価は$32.42で取引を終え、日中は5.16%の上昇を記録し、アフターマーケットでは$32.90(+1.48%)まで上昇し、投資家の試験開始の加速に対する楽観的な見方を反映しています。

臨床検証、規制支援、資金の持続性が相まって、Rapportは今後18〜24ヶ月間でてんかん治療薬市場で有意義に競争できる位置にあります。