SYMPAZANは小児てんかんの実世界治療において有望な兆しを示す：新しい研究が明らかにすること

アサーティオ・ホールディングスは、重度の小児発症てんかんの一形態であるレノックス-ガストー症候群（LGS）の管理において、SYMPAZAN (clobazam)経口フィルムが臨床現場でどのように利用されているかに関する画期的な実世界証拠を明らかにしました。2025年9月に開催されたアメリカ神経学会第150回年次大会で発表されたこの結果は、この発作治療薬の経口フィルム製剤に関する最初の包括的な実世界データとなります。

研究結果の理解

この後ろ向き研究は、2015年から2024年までのスタンフォード・ヘルスケアの電子健康記録を分析し、てんかん患者181人と、そのうちLGSと診断された29人のサブセットを特定しました。主な発見は、LGS特有のグループとより広範なてんかん群との間で患者の属性に有意な差があったことです。

LGS患者は特に若く、平均年齢は13.6歳で、一般的なてんかん群の21.1歳と比較して顕著でした。LGS患者の多くは、錠剤や懸濁液から経口フィルムに移行しており、カンナビジオールの使用率も大幅に高く、複雑なこの状態に対する治療アプローチの進化を反映しています。

なぜ経口フィルム製剤が重要なのか

SYMPAZANは、2歳以上のLGS患者に対する補助的発作治療として利用可能な、唯一のFDA承認のクローザパム経口フィルム製剤です。この製剤は、多くの若年患者が嚥下困難のために錠剤や液体薬を確実に服用できないという臨床的なギャップに対応しています。ベリー味のフィルムは5 mg、10 mg、20 mgの用量で提供されており、他のクローザパム製剤と同等の柔軟性を持っています。

ボストン・チルドレンズ・ヘルス・フィジシャンズ小児神経科のスティーブン・M・ウルフ医師は、臨床的意義を次のように強調しました。「この研究により、医療界は経口フィルム製剤の利用に関する実世界データを見ることができ、臨床医がこの薬を治療レジメンにどのように組み込むかをより理解できるようになるでしょう」発達抵抗性の発作により管理が難しい状態に対してです。

LGSの課題

レノックス-ガストー症候群は、米国で約50,000人に影響を及ぼし、通常は3歳から5歳の間に診断されますが、遅れて診断されるケースもあります。この稀なてんかん症候群は複数の発作タイプを伴うことが多く、認知や行動の障害を引き起こすこともあります。LGSの管理には、患者の生涯にわたって進化する個別化されたアプローチが必要です。

重要な安全性の考慮事項

SYMPAZANには、オピオイドとの併用に関する重要な警告があり、併用療法は深度の鎮静、呼吸抑制、そして潜在的に致命的な結果をもたらす可能性があります。薬物依存や急に中止した場合の離脱反応のリスクも伴います。ユーザーは、他の中枢神経系抑制剤やアルコールとの併用を避けるべきです。

頻度が≥10%でプラセボを上回る一般的な副作用には、便秘、眠気または鎮静、発熱、倦怠感、よだれが含まれます。スティーブンス-ジョンソン症候群や毒性表皮壊死症などの重篤な皮膚反応も報告されており、発疹の兆候が見られた場合は直ちに中止し、薬剤と無関係と明確でない限り継続しないことが推奨されます。

薬物相互作用と特定の集団

SYMPAZANはCYP2D6を阻害し、この経路で代謝される薬剤の用量調整が必要となる場合があります。強力または中程度のCYP2C19阻害剤と併用する場合は、SYMPAZANの用量変更が必要になることがあります。重要な点として、CYP3A4で代謝されるホルモン避妊薬の効果が低下する可能性があるため、追加の非ホルモン性避妊法の使用が推奨されます。

妊娠中にSYMPAZANを服用している女性は、ベンゾジアゼピンが胎盤を通過し、新生児に呼吸抑制、筋緊張低下、鎮静を引き起こす可能性があることを認識すべきです。この薬はヒトの乳汁中にも排泄されており、ベンゾジアゼピンに曝露された授乳児に鎮静や摂食不良の報告があります。

今後の展望

この初の実世界証拠研究は、SYMPAZANの使用パターンと患者の属性に関する貴重な洞察を提供し、臨床医がこの難治性てんかん亜型の治療戦略を最適化するのに役立ちます。FDAによりLGS管理のために承認された唯一のクローザパム経口フィルム製剤として、SYMPAZANは従来の錠剤や液体製剤の障壁を超えて、小児患者の発作管理における役割を確立し続けています。

SYMPAZANに関する追加情報や疑わしい副作用の報告については、アサーティオ（1-800-518-1084）またはFDA（1-800-FDA-1088）までご連絡ください。