L'étude ROSELLA de Corcept : le relacorilant atteint deux objectifs dans le cancer de l'ovaire

Corcept Therapeutics a fait la une des journaux le 22 janvier lorsque son médicament expérimental relacorilant a atteint une étape cruciale de survie dans l’étude ROSELLA, faisant bondir ses actions de 13,7 %. L’étude de phase III ROSELLA évaluait relacorilant en association avec nab-paclitaxel contre un cancer de l’ovaire résistant au platine, démontrant ce que beaucoup considèrent comme une avancée majeure dans cette indication difficile à traiter. Ce succès constitue un soulagement significatif après les récents défis réglementaires rencontrés par le principal produit commercialisé de la société.

Percée de l’étude ROSELLA : atteinte des deux critères principaux chez les patients atteints d’un cancer de l’ovaire résistant au platine

Le succès de l’étude ROSELLA repose sur l’atteinte des deux critères principaux — la survie sans progression (PFS) et la survie globale (OS) — sans nécessiter de sélection par biomarqueur ni imposer de charges de sécurité supplémentaires aux patients. Il s’agit d’une avancée significative, car il reste relativement rare dans les essais oncologiques en phase avancée de valider simultanément deux critères principaux.

Les données sur la survie globale se sont révélées particulièrement convaincantes. Les patients recevant relacorilant en association avec nab-paclitaxel ont atteint une survie médiane de 16 mois, contre 11,9 mois pour ceux traités uniquement avec nab-paclitaxel. Cela représente une réduction de 35 % du risque de décès — un bénéfice clinique important pour une population de patients aux options thérapeutiques limitées. En avril dernier, l’étude ROSELLA avait déjà démontré une supériorité sur le critère de PFS selon une revue indépendante centralisée en aveugle (PFS-BICR), renforçant la cohérence de l’efficacité de cette combinaison.

Analyse approfondie des données cliniques : bénéfices de la survie et profil de sécurité de relacorilant

Ce qui distingue les résultats de ROSELLA, ce n’est pas seulement le signal d’efficacité, mais aussi les données favorables de tolérance qui l’accompagnent. La combinaison relacorilant plus nab-paclitaxel a montré un profil de sécurité comparable aux références historiques, sans événements indésirables inattendus ni surcharge de traitement. Cet équilibre entre efficacité et tolérance rend relacorilant particulièrement attractif pour une population déjà confrontée à une chimiothérapie agressive.

L’amélioration de 4,1 mois de la survie globale médiane, bien que modeste en termes absolus, revêt une importance clinique considérable compte tenu du mauvais pronostic de la maladie et des options de traitement limitées antérieurement. Pour les patients atteints d’un cancer de l’ovaire résistant au platine — ceux dont la maladie récidive dans les six mois suivant la fin d’une chimiothérapie à base de platine — les résultats de ROSELLA pourraient transformer les paradigmes thérapeutiques.

Parcours réglementaire et futurs essais basés sur ROSELLA

L’acceptation par la FDA de la nouvelle demande de médicament (NDA) pour relacorilant en septembre 2025 ouvre la voie à une décision réglementaire. L’agence devrait rendre sa décision le 11 juillet 2026, bien que ce calendrier puisse évoluer en fonction d’interactions supplémentaires. Par ailleurs, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a reçu une demande d’autorisation de mise sur le marché pour la même indication, avec une décision européenne attendue plus tard en 2026.

Au-delà de l’indication principale de ROSELLA, Corcept poursuit activement d’autres axes de recherche. L’étude de phase II BELLA évalue un régime triple : relacorilant en association avec nab-paclitaxel et Avastin (bevacizumab) de Roche chez des patients atteints d’un cancer de l’ovaire résistant au platine. Cet essai permettra de déterminer si l’ajout d’un second mécanisme — l’effet anti-angiogénique de bevacizumab — apporte une valeur thérapeutique supplémentaire. Relacorilant est également étudié dans un portefeuille plus large de cancers, notamment l’ovaire sensible au platine, l’endomètre, le col de l’utérus, le pancréas et la prostate.

Le revers de la maladie de Cushing et ses implications sur le marché

Malgré l’élan de ROSELLA, des événements récents ont tempéré l’enthousiasme des investisseurs. En décembre 2025, la FDA a émis une lettre de réponse complète (CRL) concernant la demande de relacorilant pour le traitement de l’hypercortisolisme (syndrome de Cushing). Bien que l’étude GRACE ait atteint son critère d’efficacité principal et que l’étude de confirmation GRADIENT ait soutenu ces résultats, la FDA a estimé que des preuves supplémentaires d’efficacité étaient nécessaires avant de déterminer si les bénéfices l’emportaient sur les risques.

Ce revers réglementaire a des implications stratégiques. Relacorilant était positionné comme un potentiel vecteur de diversification du pipeline de Corcept au-delà de son seul produit approuvé, Korlym (utilisé pour le syndrome de Cushing). Le retard dans l’indication de l’hypercortisolisme signifie que Corcept reste fortement dépendante de la performance commerciale de Korlym. Ce médicament a généré 559,3 millions de dollars de ventes au cours des neuf premiers mois de 2025, en hausse de 13,4 % sur un an — une performance solide, mais insuffisante pour compenser les préoccupations concernant le pipeline.

Performance boursière et sentiment des investisseurs

La trajectoire contrastée est frappante. Alors que les actions CORT ont augmenté de 13,7 % suite à l’annonce de ROSELLA, cela ne compense guère plusieurs mois de sous-performance. Au cours des six derniers mois, l’action Corcept a chuté d’environ 40 %, largement en retard par rapport à la baisse de 2,9 % de l’ensemble du secteur. Cela indique que le marché intègre une incertitude importante concernant à la fois la voie du syndrome de Cushing et les perspectives commerciales de relacorilant en oncologie.

Une approbation réussie par la FDA pour le cancer de l’ovaire résistant au platine serait un moment clé pour Corcept, validant la plateforme relacorilant et ouvrant potentiellement des portes dans d’autres cancers en cours d’étude. À l’inverse, un rejet ou une approbation conditionnelle pourrait renforcer les inquiétudes quant à la viabilité de la molécule au-delà de sa conception initiale en tant qu’antagoniste du récepteur glucocorticoïde pour les troubles endocriniens.

Perspectives : les données de ROSELLA comme catalyseur

Les mois à venir seront cruciaux pour les actionnaires de Corcept. Avec la décision de la FDA sur la demande d’ovaire résistant au platine attendue à la mi-2026, l’attention des investisseurs se portera sur les résultats réglementaires et la stratégie commerciale pour le lancement de cette indication en cas d’approbation. Le succès de l’atteinte des deux critères principaux dans l’étude ROSELLA constitue une base solide, mais l’approbation réglementaire reste le facteur décisif. Parallèlement, les données de l’essai BELLA sur la combinaison à trois médicaments et les résultats d’autres indications en tumeurs solides influenceront la valeur à long terme de la plateforme relacorilant.