Mirum Pharmaceuticals planifie son expansion en 2026 avec l'avancement du traitement du syndrome d'Alagille

Mirum Pharmaceuticals a atteint un tournant critique à l’approche de 2026, marqué par de solides performances financières et des avancées prometteuses dans ses essais cliniques. La trajectoire de l’entreprise suggère des opportunités de croissance significatives à venir, notamment avec son portefeuille de traitements en expansion comprenant des thérapies pour le syndrome d’Alagille — une maladie génétique rare du foie affectant une population de patients fortement sous-servie.

Solidité financière et dynamique clinique

La société pharmaceutique a atteint des jalons financiers importants qui soulignent sa transition d’une entreprise en phase de développement à une entité générant des revenus. Plus significatif encore, Mirum a enregistré un flux de trésorerie positif provenant de ses activités en 2025, un moment clé pour toute biotech à petite capitalisation. Cette stabilité financière offre une marge de manœuvre cruciale pour le pipeline clinique ambitieux de l’entreprise tout en réduisant sa dépendance aux capitaux externes.

La génération de revenus s’est accélérée de manière notable. Livmarli, le produit phare de Mirum, a affiché des résultats particulièrement solides avec des ventes nettes en hausse de 69 % d’une année sur l’autre pour atteindre 359 millions de dollars en 2025. Les thérapies de remplacement des acides biliaires établies par la société, notamment Cholbam et Ctexli, ont contribué à hauteur de 161 millions de dollars supplémentaires, soit une croissance de 31 % en glissement annuel. La direction prévoit un chiffre d’affaires global compris entre 630 millions et 650 millions de dollars en 2026, témoignant de sa confiance dans une dynamique commerciale soutenue.

Approbations réglementaires renforçant la crédibilité clinique

Mirum a obtenu deux approbations clés de la FDA en 2025, chacune élargissant le marché adressable de la société. En février, la FDA a donné son feu vert à Ctexli pour traiter la cerebrotendinose (CTX), une maladie génétique rare affectant le métabolisme des acides biliaires. Plus significatif pour les patients atteints de maladies rares, l’agence a approuvé en avril une formulation en comprimé de Livmarli spécifiquement pour le prurit cholestatique associé à deux graves affections hépatiques : le syndrome d’Alagille et la cholestase intra-hépatique familiale progressive (PFIC).

L’approbation du syndrome d’Alagille représente une avancée particulièrement significative, car cette condition génétique entraîne une maladie hépatique progressive et impacte fortement la qualité de vie. La disponibilité d’une formulation orale en comprimé offre aux patients atteints d’Alagille une option de traitement plus pratique par rapport aux formulations précédentes, ce qui pourrait améliorer l’observance et les résultats.

Acquisition stratégique pour étendre la portée des maladies rares

Fin janvier 2026, Mirum a finalisé l’acquisition de Bluejay Therapeutics, ajoutant le brelovitug à son portefeuille. Brelovitug cible le virus delta de l’hépatite chronique (HDV), une infection virale grave pour laquelle aucun traitement approuvé n’existe aux États-Unis. Cette acquisition renforce l’accent de Mirum sur les maladies rares du foie sous-desservies et diversifie son pipeline clinique au-delà des troubles liés aux acides biliaires.

Calendrier des catalyseurs pour 2026 : à quoi s’attendre

L’année à venir présente plusieurs points d’inflexion susceptibles d’influencer considérablement la trajectoire de l’entreprise. Le plus important concerne volixibat, un candidat médicament ciblant la cholangite sclérosante primitive (PSC) — une maladie hépatique progressive sans thérapies approuvées actuellement sur le marché américain. Mirum prévoit d’annoncer les résultats de l’essai clinique de phase 2B au deuxième trimestre 2026, avec une possible soumission pour approbation accélérée dans la seconde moitié de l’année. Si l’approbation réglementaire se concrétise, volixibat pourrait devenir un blockbuster, compte tenu du besoin médical non satisfait dans la population de patients atteints de PSC.

Parallèlement, Mirum évalue également volixibat dans une autre indication : la cholangite biliaire primitive (PBC), la maladie hépatique cholestatique la plus répandue dans le monde. La finalisation de l’inscription dans cette étude est attendue pour la seconde moitié de 2026.

L’acquisition de Bluejay introduit également des catalyseurs à court terme. Les résultats cliniques de phase 3 pour le brelovitug dans le traitement de l’HDV sont prévus pour la seconde moitié de 2026. Des données positives pourraient soutenir une demande d’approbation début 2027, créant potentiellement une nouvelle source de revenus pour l’entreprise.

De plus, Mirum a accéléré le calendrier d’un essai de phase 3 évaluant Livmarli dans le prurit associé à des conditions cholestatiques rares. La société prévoit désormais de finaliser l’inscription au premier semestre 2026 et de publier les résultats avant la fin de l’année, ce qui pourrait établir Livmarli dans d’autres populations de patients.

La voie à suivre

Mirum Pharmaceuticals aborde 2026 à un point d’inflexion important, combinant succès commercial établi et pipeline clinique robuste. La capacité démontrée de l’entreprise à générer un flux de trésorerie positif, à obtenir des approbations réglementaires — notamment pour l’indication significative du syndrome d’Alagille — et à acquérir stratégiquement des actifs complémentaires suggère une société qui agit sur plusieurs fronts. L’environnement riche en catalyseurs tout au long de 2026 pourrait valider la stratégie de la direction et soutenir la performance continue de l’action.