L'approche de thérapie génique restaure la production d'insuline chez des primates diabétiques : la dernière avancée de Genprex

Genprex Inc. (GNPX) a dévoilé des résultats précliniques prometteurs pour GPX-002, une nouvelle thérapie génique conçue pour traiter le diabète de type 2 en rajeunissant les cellules bêta dysfonctionnelles. Le traitement utilise un vecteur adéno-associé (AAV) pour introduire directement les gènes Pdx1 et MafA dans le tissu pancréatique, ciblant la cause profonde de la déficience en insuline chez les patients atteints de diabète de type 2.

Preuves cliniques à partir de modèles de primates

Dans une étude révolutionnaire sur des primates non humains, deux animaux atteints de diabète de type 2 sévère ont reçu GPX-002 par différentes méthodes de livraison. Le premier primate a subi une infusion intraductale, ce qui a entraîné une amélioration progressive du métabolisme du glucose. Après sept mois, cet animal a atteint des niveaux normaux de tolérance au glucose — un résultat remarquable compte tenu de son état diabétique de départ. Le second primate, traité par injection directe dans le pancréas, a connu des gains substantiels, bien qu’il n’ait pas atteint une normalisation complète.

Ces résultats divergents mettent en évidence une découverte cruciale : l’infusion intraductale semble supérieure pour cibler efficacement à la fois les cellules alpha et bêta du pancréas. Les chercheurs ont également identifié que les protocoles d’immunosuppression deviennent essentiels pour les thérapies à base d’AAV chez les primates, les réactions immunitaires se résolvant généralement en environ six mois après le début du traitement.

Réponse rapide dans les études sur les rongeurs

Des expériences parallèles sur des souris diabétiques de type 2 ont montré des résultats tout aussi convaincants. Les animaux traités ont présenté une sécrétion d’insuline stimulée par le glucose améliorée et une inversion des niveaux élevés de sucre dans le sang. En quatre semaines après le traitement, les niveaux de glucose se sont normalisés, confirmant que les cellules bêta peuvent effectivement être restaurées fonctionnellement par cette approche génétique.

Expansion au-delà du diabète de type 1

Les recherches antérieures de Genprex ont prouvé que GPX-002 pouvait convertir les cellules alpha en cellules bêta-like fonctionnelles productrices d’insuline dans des modèles de diabète de type 1. Les données actuelles sur le diabète de type 2 élargissent considérablement la pertinence clinique de la thérapie, car le diabète de type 2 concerne une population de patients beaucoup plus grande à l’échelle mondiale.

Prochaines étapes et réponse du marché

L’entreprise accélère les études sur les primates non humains pour les deux types de diabète et prépare des évaluations toxicologiques formelles en vue d’une demande d’Investigational New Drug (IND).

Le sentiment du marché a réagi positivement à ces développements. GNPX a clôturé la séance de trading précédente à 1,80 $, enregistrant une hausse de 0,86 %, tandis que l’activité en pré-marché a porté l’action à 1,90 $, en hausse de 5,55 % — ce qui témoigne de la confiance des investisseurs dans le potentiel de la thérapie pour répondre au besoin médical non satisfait en régénération des cellules bêta.