La percée de la technologie RNAi d'Arrowhead : les candidats à l'obésité montrent une perte de graisse spectaculaire lors des premiers essais cliniques

Arrowhead Pharmaceuticals a franchi une étape importante avec ses candidats thérapeutiques à base d’ARNi conçus pour lutter contre l’obésité. De nouvelles données cliniques intermédiaires de la phase 1/2a révèlent que ARO-INHBE et ARO-ALK7, tous deux utilisant une technologie ARNi avancée, ont démontré une efficacité substantielle dans la réduction de la graisse corporelle et la promotion de la perte de poids chez les patients atteints de diabète de type 2.

ARO-INHBE démontre une performance supérieure lorsqu’il est associé à Tirzepatide

Dans le cadre d’essais de thérapie combinée, ARO-INHBE utilisant la technologie ARNi a surpassé les approches conventionnelles. Le médicament a permis une réduction de 9,4 % du poids d’ici la semaine 16 — soit près du double de la perte de 4,8 % observée avec la monothérapie Tirzepatide. Plus impressionnant encore, le candidat basé sur l’ARNi a produit des réductions spectaculaires dans plusieurs compartiments adipeux : la graisse viscérale a diminué de 23,2 %, la graisse corporelle totale a chuté de 15,4 %, et la graisse hépatique a chuté de 76,7 % — représentant environ trois fois l’amélioration observée avec le traitement par Tirzepatide en monothérapie.

En tant que thérapie autonome, ARO-INHBE continue de montrer des promesses. La technologie ARNi a permis au candidat de réduire la graisse viscérale jusqu’à 15,6 %, tout en améliorant simultanément la masse musculaire maigre chez les participants à l’essai.

ARO-ALK7 fixe une nouvelle norme pour les thérapeutiques de silençage génique ARNi

Le développement d’ARO-ALK7 représente un moment décisif pour la technologie ARNi dans le domaine de l’obésité. Ce candidat est devenu le premier thérapeutique ARNi à démontrer avec succès le silençage du gène des adipocytes chez l’humain, avec une réduction allant jusqu’à 94 % de l’expression de l’ARNm ALK7. À la semaine 8, l’approche basée sur l’ARNi a produit une réduction ajustée au placebo de 14,1 % de la graisse viscérale.

Profil de sécurité et perspective clinique

Les deux candidats basés sur la technologie ARNi ont présenté des profils de sécurité favorables lors des essais. Les événements indésirables étaient principalement bénins, sans que aucun patient n’abandonne le traitement en raison de préoccupations de sécurité. Ces données de sécurité renforcent la crédibilité des deux candidats ARNi pour des études de phase plus larges.

L’approche thérapeutique d’Arrowhead cible la voie Activine E/ALK7, un mécanisme validé génétiquement impliqué dans la régulation du tissu adipeux. La société estime que sa plateforme technologique ARNi est particulièrement adaptée aux patients montrant une réponse sous-optimale aux thérapies existantes à base d’incrétines. D’autres données cliniques des deux programmes sont attendues tout au long de 2026.

L’action ARWR a récemment atteint de nouveaux sommets, se négociant à 75,10 $ avec une hausse de 17,53 %, reflétant la confiance des investisseurs dans le pipeline technologique ARNi de la société. Au cours des 12 derniers mois, l’action a fluctué entre 9,57 $ et 76,76 $.