RAP-219 entre dans la phase 3 pour les crises d'apparition focale alors que la FDA autorise le lancement de l'essai

Rapport Therapeutics (RAPP) a obtenu l’autorisation de la FDA pour passer directement à des études de registration, permettant à la société de lancer son programme de Phase 3 ciblant les crises d’épilepsie focale en Q2 2026. Cette approbation reflète des résultats convaincants de l’essai de Phase 2a et marque RAP-219 comme une option de traitement potentiellement leader dans le domaine de l’épilepsie.

L’opportunité clinique

Les crises d’épilepsie focale représentent l’une des présentations les plus courantes de l’épilepsie, caractérisées par des épisodes récurrents de crise chez les patients. Les options de traitement existantes rencontrent souvent des difficultés liées aux effets secondaires et à l’inefficacité totale de la suppression des crises, créant d’importants gaps thérapeutiques. RAP-219 fonctionne comme une thérapie moléculaire ciblée, conçue pour moduler des voies réceptrices cérébrales spécifiques dans le but d’améliorer le contrôle des crises et les résultats pour les patients.

Conception et calendrier de l’essai de Phase 3

L’essai de registration sera une étude multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo chez des patients adultes souffrant de crises d’épilepsie focale. Les participants seront randomisés pour recevoir soit RAP-219, soit un placebo, avec des mesures principales évaluant la réduction des crises mensuelles ainsi qu’une surveillance de la sécurité à long terme. Parallèlement, Rapport a lancé une branche d’accès continu permettant aux participants de la Phase 2a de reprendre le traitement ; les premiers résultats de cette étude d’extension devraient apparaître au cours de la seconde moitié de 2026.

Expansion du pipeline de l’épilepsie

Au-delà des crises d’épilepsie focale, Rapport fait progresser le développement vers les crises tonico-cloniques généralisées primitives (PGTCS), le sous-type de crise généralisée prédominant. Un programme de Phase 3 dans le PGTCS devrait débuter au premier semestre 2027. La société avance également dans une évaluation de Phase 2 dans la manie bipolaire, tout en développant une variante injectable à libération prolongée et en poursuivant d’autres programmes cliniques dans la douleur neuropathique, la prophylaxie de la migraine et les troubles auditifs sensorineuraux.

Position financière et performance boursière

Rapport a maintenu un bilan de $531 millions en liquidités et investissements à court terme à la fin du trimestre, ce qui permet à la société de soutenir ses opérations jusqu’à H2 2029. Au cours des douze derniers mois, les actions RAPP ont été négociées dans une fourchette de 5,66 $ à 42,39 $. Lors de la séance précédente, l’action a clôturé à 32,42 $, soit une hausse de 5,16 %, et a poursuivi sa hausse en after-hours pour atteindre 32,90 $, en hausse de 1,48 %.