NeuroSense Therapeutics marque une étape clinique majeure : PrimeC montre des promesses dans l'arrêt de la progression de la SLA malgré une amélioration de la situation financière

NeuroSense Therapeutics Ltd. (Nasdaq : NRSN), une société biotechnologique en phase clinique axée sur les troubles neurodégénératifs graves, a annoncé des données encourageantes de la Phase 2b pour son traitement expérimental PrimeC dans la sclérose latérale amyotrophique (ALS), ainsi que ses résultats financiers de fin d’année 2024. L’actif principal de la société a démontré la capacité à ralentir significativement la progression de la maladie dans l’essai PARADIGM à 68 patients, positionnant NeuroSense pour une éventuelle avancée en Phase 3 et une entrée sur le marché.

Percée clinique soulignant le potentiel thérapeutique de PrimeC

L’étude de Phase 2b PARADIGM a atteint ses deux objectifs, avec PrimeC montrant une réduction de 33 % de la vitesse de progression de la maladie (telle que mesurée par le score ALSFRS-R) sur une période d’observation de 18 mois (p=0.007). Au-delà du ralentissement de la détérioration des motoneurones, le composé a réduit le risque composite de mortalité, d’admission en soins intensifs et d’interventions respiratoires de 58 %, ce qui se traduit par de meilleurs résultats de survie. Notamment, les patients ont conservé leur fonction dans la parole et la déglutition — deux domaines critiques souvent altérés dans l’ALS — tout en tolérant bien le médicament.

“2024 représente un tournant pour NeuroSense Therapeutics”, a déclaré le PDG Alon Ben-Noon. “Notre essai PARADIGM valide la capacité de PrimeC à modifier la maladie dans une condition avec un besoin médical profond. La concordance de la FDA sur notre protocole de Phase 3 suite à notre réunion de type C renforce notre confiance pour avancer vers la prochaine étape de développement.”

Voie à suivre : stratégie réglementaire et commerciale

Fort de ces résultats, NeuroSense Therapeutics poursuit activement des discussions de partenariat pour co-développer et commercialiser PrimeC. La société a obtenu l’accord de la FDA sur la conception de son étude de Phase 3, avec un début de recrutement prévu en 2025. De plus, NeuroSense prévoit de lancer une commercialisation précoce au Canada, où les analystes estiment le potentiel de revenus annuels maximal entre $100 millions et $150 millions.

La protection de la propriété intellectuelle a été renforcée lorsque l’Office américain des brevets et marques a accordé un brevet clé pour la formulation propriétaire de PrimeC, prolongeant l’exclusivité jusqu’en 2042.

Santé financière soutenant le développement continu

NeuroSense Therapeutics a déclaré des dépenses de recherche et développement de 5,7 millions de dollars en 2024, en baisse de 21,9 % par rapport à 7,3 millions de dollars en 2023, principalement en raison d’une réduction des dépenses sous-traitantes et d’une rémunération en actions diminuée. Les dépenses générales et administratives ont totalisé 4,2 millions de dollars en 2024 contre 4,8 millions de dollars l’année précédente, soit une baisse de 12,5 %, attribuée à l’optimisation de la main-d’œuvre et à des coûts d’assurance professionnelle inférieurs, partiellement compensée par une augmentation des frais de conseil.

Au 31 décembre 2024, NeuroSense Therapeutics disposait de 3,4 millions de dollars en réserves de trésorerie. La valeur totale des actifs s’élevait à 4,6 millions de dollars, tandis que les fonds propres des actionnaires s’étaient améliorés pour atteindre 2,6 millions de dollars contre un déficit de 1,8 million de dollars en 2023. La perte nette pour l’année s’élevait à 10,2 millions de dollars, ou 0,54 dollar par action diluée, contre 10,1 millions de dollars ($0,74 par action) en 2023.

Comprendre le contexte de la maladie

La sclérose latérale amyotrophique touche environ 5 000 personnes nouvellement diagnostiquées chaque année aux États-Unis, avec une progression typique menant à une paralysie complète et à la mortalité en 24 à 60 mois. Les options thérapeutiques actuelles restent limitées, et la population mondiale atteinte d’ALS devrait augmenter de 24 % aux États-Unis et dans l’Union européenne d’ici 2040, créant une demande clinique importante.

À propos de PrimeC et NeuroSense Therapeutics

PrimeC représente une association à dose fixe de ciprofloxacine et de célécoxib — deux médicaments établis reformulés en un traitement oral à libération prolongée. La combinaison est conçue pour traiter simultanément plusieurs mécanismes pathologiques de l’ALS, notamment l’inflammation neurogène, le dépôt oxydatif de fer et la dysrégulation du traitement de l’ARN. Un essai de Phase 2a antérieur a confirmé la sécurité et a montré des améliorations mesurables de la stabilité fonctionnelle et des paramètres respiratoires, ainsi que des changements de biomarqueurs suggérant une activité biologique. La PrimeC a obtenu le statut de médicament orphelin à la fois de la FDA et de l’Agence européenne des médicaments.

NeuroSense Therapeutics se concentre sur la traduction des connaissances scientifiques en thérapies combinées ciblant plusieurs voies de la maladie dans des troubles neurodégénératifs tels que la maladie de Parkinson et la maladie d’Alzheimer.