SYMPAZAN montre des promesses dans le traitement de l'épilepsie infantile en conditions réelles : ce que révèlent les nouvelles recherches

Assertio Holdings a révélé des preuves concrètes inédites concernant l’utilisation de SYMPAZAN (clobazam) en film oral dans les contextes cliniques pour la prise en charge du Syndrome de Lennox-Gastaut (LGS), une forme sévère d’épilepsie débutant dans l’enfance. Les résultats, dévoilés lors de la 150e réunion annuelle de l’American Neurological Association en septembre 2025, constituent les premières données complètes du monde réel sur la formulation en film oral de ce médicament contre les crises.

Comprendre les résultats de la recherche

L’étude rétrospective a analysé les dossiers de santé électroniques de Stanford Health Care couvrant la période de 2015 à 2024, identifiant 181 patients épileptiques dont un sous-ensemble de 29 spécifiquement diagnostiqués avec le LGS et ayant reçu un traitement par film soluble oral de clobazam. Parmi les découvertes clés, on note des différences significatives dans la démographie des patients entre le groupe spécifique au LGS et la cohorte plus large d’épileptiques.

Les enfants atteints de LGS étaient nettement plus jeunes, avec une moyenne de 13,6 ans contre 21,1 ans dans le groupe général d’épilepsie. Une proportion importante de patients atteints de LGS était passée de formulations en comprimés ou suspensions à la version en film oral. De plus, l’utilisation de cannabidiol était nettement plus élevée dans le sous-ensemble LGS, reflétant l’évolution des approches thérapeutiques pour cette condition complexe.

Pourquoi la formulation en film oral est importante

SYMPAZAN se distingue comme la seule formulation en film oral de clobazam approuvée par la FDA, disponible pour le traitement adjuvant des crises chez les patients atteints de LGS âgés de deux ans et plus. Cette formulation comble une lacune clinique essentielle : de nombreux jeunes patients ayant des difficultés à avaler ne peuvent pas tolérer de manière fiable les comprimés ou les médicaments liquides. Le film aromatisé aux fruits rouges est disponible en dosages de 5 mg, 10 mg et 20 mg, offrant une flexibilité comparable à d’autres préparations de clobazam.

Le Dr Steven M. Wolf, du Département de Neurologie pédiatrique des Boston Children’s Health Physicians, a souligné l’importance clinique : « Cette étude permet à la communauté médicale de disposer de données du monde réel sur l’utilisation de la formulation en film oral et peut aider les cliniciens à mieux comprendre comment intégrer ce médicament dans les régimes de traitement » pour une condition qui reste difficile à gérer en raison de crises résistantes aux traitements.

Le défi du LGS

Le Syndrome de Lennox-Gastaut affecte environ 50 000 personnes aux États-Unis, généralement diagnostiquées entre trois et cinq ans, bien que certains reçoivent un diagnostic beaucoup plus tard. Ce syndrome épileptique rare implique souvent plusieurs types de crises et peut entraîner des complications cognitives et comportementales. La gestion du LGS exige des approches individualisées qui évoluent tout au long de la vie du patient.

Considérations de sécurité critiques

SYMPAZAN comporte des avertissements importants concernant l’utilisation concomitante avec des opioïdes, car une thérapie combinée peut entraîner une sédation profonde, une dépression respiratoire et des issues potentiellement fatales. Le médicament présente des risques de dépendance et de réactions de sevrage en cas d’arrêt brusque ou de réduction rapide de la dose. Les utilisateurs doivent éviter l’utilisation simultanée avec d’autres dépresseurs du système nerveux central ou de l’alcool.

Les réactions indésirables courantes observées à une fréquence ≥10 % et dépassant le placebo incluent la constipation, la somnolence ou la sédation, la fièvre, la léthargie et la salivation. Des réactions dermatologiques graves telles que le syndrome de Stevens-Johnson et la nécrolyse épidermique toxique ont été rapportées, nécessitant une interruption immédiate dès les premiers signes d’éruption, sauf si elles sont clairement sans rapport avec le médicament.

Interactions médicamenteuses et populations particulières

SYMPAZAN inhibe CYP2D6, ce qui peut nécessiter un ajustement de la dose pour certains médicaments métabolisés via cette voie. La co-administration avec des inhibiteurs forts ou modérés de CYP2C19 peut également nécessiter une modification de la dose de SYMPAZAN. Il est important de noter que les contraceptifs hormonaux métabolisés par CYP3A4 peuvent voir leur efficacité diminuer, ce qui justifie l’utilisation de méthodes contraceptives non hormonales supplémentaires.

Les femmes enceintes prenant SYMPAZAN doivent être conscientes que les benzodiazépines traversent la placenta et peuvent provoquer une dépression respiratoire, une hypotonie et une sédation chez les nouveau-nés. Le médicament est excrété dans le lait maternel, avec des rapports de sédation et de mauvaise alimentation chez les nourrissons allaités exposés aux benzodiazépines.

Perspectives d’avenir

Cette première étude de preuves du monde réel fournit des insights précieux sur les schémas d’utilisation de SYMPAZAN et la démographie des patients, aidant ainsi les cliniciens à optimiser les stratégies de traitement pour cette sous-type d’épilepsie difficile. En tant que seule formulation en film oral de clobazam approuvée par la FDA pour la prise en charge du LGS, SYMPAZAN continue de confirmer son rôle dans la réponse aux besoins spécifiques des patients pédiatriques nécessitant une gestion des crises sans les barrières des formulations traditionnelles en comprimés ou en liquide.

Pour plus d’informations sur SYMPAZAN ou pour signaler des réactions indésirables suspectées, contactez Assertio au 1-800-518-1084 ou la FDA au 1-800-FDA-1088.