Acabo de encontrar esto - Regeneron obtuvo revisión prioritaria de la FDA para garetosmab, su nuevo tratamiento dirigido a FOP. Bastante interesante si sigues la biotecnología. Entonces, básicamente han estado trabajando en bloquear esta proteína llamada Activina A que impulsa el crecimiento óseo en pacientes con FOP, y los resultados del ensayo de fase 3 parecen sólidos.

Los números son realmente sorprendentes: los pacientes con la dosis más baja (3 mg/kg) vieron una reducción del 94% en nuevas lesiones óseas en comparación con el placebo, y la dosis más alta alcanzó el 90%. Ambos mostraron una reducción de más del 99% en el volumen total de lesiones. La FDA apunta a una decisión para agosto de 2026, así que estamos a unos meses.

FOP es una de esas enfermedades genéticas raras que no recibe tanta atención, así que es bastante genial ver avances reales aquí. El enfoque de anticuerpos monoclonales parece estar funcionando mejor de lo esperado según los datos del ensayo. La acción bajó un poco cuando lo revisé, pero eso es típico con estos anuncios. Curioso ver si realmente pasa por la aprobación de la FDA según lo programado.